Disc Medicine獲得FDA專員關於Bitopertin治療紅細胞生成性原前列腺症的國家優先申請; Disc正在尋求Bitopertin的加速批准用於1 - 2歲及以上EPP患者; CNPV計劃旨在將藥物申請審查過程縮短至1-2個月

馬薩諸塞州沃特鎮2025年10月16日（環球新聞網）-- Disc Medical，Inc.（納斯達克股票代碼：Iron）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於為患有嚴重血液病的患者尋找、開發和商業化的新型治療方法，該公司今天宣佈，該公司獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）頒發的專員國家優先批准書（CNPV），用於治療紅細胞生成性原色素瘤（EPP），包括X-連鎖原色素瘤（XLP）。根據FDA的加速批准途徑，Disc於2025年9月向FDA提交了用於12歲及以上EPP患者的比託丁的新葯申請（NDA）。Bitpertin已獲得FDA的孤兒藥指定和罕見兒科疾病指定。

約翰·奎塞爾（John Quisel）博士説：「我們很榮幸收到這張代金券，它強調了比託丁的潛在影響，並強化了EPP患者對可能解決其疾病根本原因的新療法的巨大需求。」博士，Disc首席執行官兼總裁。「我們感謝FDA實施這一創新的新代金券計劃，我們期待與該機構密切合作，儘快將比託丁帶給患者。如果沒有EPP患者和護理人員社區的合作，所有這一切都是不可能實現的，我們感謝他們的貢獻。"

該專員於2025年6月宣佈的國家優先審查計劃旨在通過提供將藥物申請審查時間縮短至1-2個月的機會，加速某些符合美國國家衞生優先事項的藥物的開發和審查。此外，入選該計劃的公司將獲得一張代金券，使他們有權享受包括加強溝通和滾動審查在內的福利，以縮短審查時間。

紅細胞生成性原啡症是一種罕見的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影響血紅蛋白生物合成的突變引起，導致一種名為原啡肽IX（PPIX）的有毒光敏中間體的積累。當患者暴露在陽光下時，這會導致嚴重的反應，其特徵是劇烈的疼痛、腫脹、灼熱感以及潛在的水泡和毀容。PPIX還會在肝腎系統中積聚，並可能導致20-30%的患者出現膽結石、膽汁郁積和肝臟損傷等併發症，在極端情況下出現肝臟衰竭。目前的護理標準涉及避免陽光照射的極端措施，包括將户外活動限制在夜間、使用防護服和不透明盾牌以及疼痛管理。這對患者的心理社會發展、生活質量和日常活動產生重大影響，尤其是幼兒和家庭。