Taysha Gene Theries重新獲得其主導TSHA-102 Rett綜合徵臨牀評估項目的全部權利; TSHA-102已證明令人信服的A部分REVEAL 1/2期安全性和有效性數據，獲得FDA突破性治療指定，並正在以明確的途徑推進潛在註冊

達拉斯，2025年10月16日（環球新聞網）-- Taysha Gene Therapies，Inc.（納斯達克股票代碼：TSHA）（Taysha或該公司）是一家臨牀階段生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAC）的基因療法治療中樞神經系統（中樞神經系統）嚴重單基因疾病，今天宣佈，該公司已重新獲得其領先的TSHA-102項目的全部權利雷特綜合徵臨牀評估。安斯泰來和泰莎之間的2022年期權協議已到期，該協議賦予安斯泰來進入談判期的獨家選擇權，以獲得TSHA-102患有Rett綜合症的獨家許可以及涉及泰莎的控制權交易變更的某些權利。

根據2022年期權協議，Taysha於2025年中期向安斯泰來提供了TSHA-102數據包，其中包含之前披露的A部分REVEAL臨牀數據（2025年5月數據截止），啟動了90天的審查期，讓安斯泰來選擇行使觸發交易獨家談判的選項。作為TSHA-102突破療法指定申請和隨后收到的一部分，這些數據與美國食品藥品監督管理局（FDA）共享。期權協議到期后，Taysha現在擁有TSHA-102計劃的未受約束權利。

這些之前公開的A部分REVEAL臨牀數據（數據截止日期為2025年5月）證明，對於關鍵試驗主要終點（獲得/恢復至少一個定義的發育里程碑），TSHA-102后總體耐受良好的安全性特徵和100%的緩解率，根據自然歷史數據，在不接受治療的情況下實現的可能性<6.7%。這些發現得到了多項結果指標的劑量依賴性改善的證實，包括修訂的運動行為評估（R-MBA）和臨牀醫生總體印象-改善（CGI-I）。

Taysha董事長兼首席執行官Sean P. Nolan表示：「我們非常感謝與安斯泰來的合作關係，以及迄今為止我們TSHA-102計劃取得的進展，包括最近的臨牀數據，進一步強調了該療法的廣泛和一致的影響，以及獲得FDA的突破療法稱號。」「我們很高興重新獲得我們領先的TSHA-102 Rett綜合症計劃的完全全球權利，在我們繼續推進該計劃並專注於推動長期價值的過程中，該計劃實現了充分的戰略靈活性和選擇性。"

諾蘭先生繼續説道：「全美估計有15，000至20，000名患者，歐盟和英國患有Rett綜合症的患者相信，嚴重的未滿足的醫療需求，加上我們REVEAL試驗A部分中觀察到的穩健臨牀數據，凸顯了TSHA-102的重大市場機遇。我們相信，如果獲得批准，我們強大的資產負債表、擁有成熟基因治療專業知識的團隊和清晰的註冊途徑將使我們能夠很好地推動TSHA-102走向后期開發和潛在的商業化。我們仍然專注於執行，REVEAL關鍵試驗的第一名患者定於本季度進行給藥。"

Taysha已最終確定FDA對REVEAL關鍵試驗方案和統計分析計劃的一致性，其中包括6個月的中期分析，該分析可能作為BLA提交的基礎。REVEAL關鍵試驗是一項單組、開放標籤試驗，每位患者作為自己的對照。將在Rett綜合徵發育平臺人羣中6歲至22歲以下的15名女性中評價單次鞘內注射高劑量TSHA-102（總載體基因組）。主要終點將評估反應率，反應率定義為在接受TSHA-102給藥后，從溝通、精細運動和粗運動等核心功能領域的28個列表中獲得或重新獲得一個或多個確定的發育里程碑的患者百分比。根據自然史數據，在年齡超過6歲的未經治療的雷特綜合徵人羣中，選定的里程碑自發獲得/恢復的可能性為0%至<6.7%。標準化里程碑評估將在治療前和治療后的時間點進行並通過視頻記錄，由獨立、盲法的中心評分者根據每個里程碑的預先指定的成就定義，通過視頻證據審查來確定里程碑的獲得/恢復。REVEAL關鍵試驗中的第一名患者已定於本季度進行給藥。