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2025-10-16 19:50
Praxis精密藥品公司(納斯達克股票代碼:PRAX)股價周四飆升。
這家臨牀階段的生物製藥公司發佈了優西卡必拓治療特發性震顫(ET)的3期臨時3項目的總體結果。
特發性震顫是一種神經系統疾病,會導致不自主的、有節奏的顫抖,最常見的是在運動過程中發生在手和手臂,但它也會影響頭部、聲音或腿部。
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研究1:安慰劑對照平行組研究頂線療效結果
研究1顯示第8周mADL 11評分平均改善了4.3分,具有統計學意義且具有臨牀意義(p<0.0001)。
該效果從第2周開始持續到12周給藥期。所有關鍵次要終點均達到統計學意義。
mADL 11是一個修改后的評分,計算為所有11個項目的總和,範圍從0到33,其中較大的值表示震顫對日常生活活動的直接影響增加。
研究2:隨機退出研究總體療效結果
在研究2中,在盲法暴露於尤沙卡利亞汀8周后,符合緩解者標準的患者(n=80)被隨機分配繼續接受尤沙卡利亞汀或改用安慰劑另外4周。
尤利卡必拓組55%的患者保持反應,而安慰劑組為33%(p=0.0369)。
第一個關鍵次要終點--疾病改善率--達到了統計學顯著性,其他次要終點(患者總體印象變化,PGI-C)和臨牀總體印象嚴重程度,CGI-S)在數字上有利於尤利卡西泮,但沒有統計學顯著性。
綜合研究1和研究2假設
假設3和假設4進一步支持了尤利卡西比安慰劑效果的精確性。
在12周的治療期間,烏力卡必拓總體耐受性良好。最常見的(患者至少10%)治療后出現的不良事件(TEAs)是排便、頭暈、欣快感、腦霧、頭痛、感覺異常和失眠。沒有死亡,也沒有與藥物相關的嚴重不良事件。
停藥主要是由於不良事件,最常見的是頭暈和腦霧。
Praxis已向FDA提交了NDA前會議請求,並計劃在2026年初之前提交NDA。
PRAX價格走勢:周四盤前交易中,Praxis精密醫療股價上漲123.19%,至128美元。根據Benzinga Pro的數據,該股正處於52周新高。
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照片來自Shutterstock