FDA推迟Denali Therapeutics主要候選藥物的決定日期

美國食品和藥物管理局周一延長了Denali Therapeutics Inc.的期限。納斯達克股票代碼：DNLI）審查生物製品許可證申請（BLA）的時間軸，尋求加速批准阿法替尼福司用於治療II型粘多糖樣變性（MPS II），也稱為亨特氏綜合徵。

· DNLI處於負區域。在這里跟蹤最新進展。

《處方藥使用者收費法案》（PDUFA）目標日期已從2026年1月5日延長至2026年4月5日。

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該擴展遵循Denali提交更新的臨牀藥理學信息，以響應FDA的信息要求，作為標準審查過程的一部分，與療效，安全性或生物標誌物無關。FDA沒有要求提供更多數據。

Denali認為，修正案中提交的更新信息不會影響BLA的臨牀藥理學或獲益-風險結論。

2/3期康普斯研究正在北美、南美和歐洲招募MPS II參與者，以支持全球批准。

威廉·布萊爾（William Blair）指出，該公司在公共數據庫中發現了ividenofusp的分子量差異，並向FDA報告了該數據。該問題影響了幾項與標籤相關的計算。管理層表示，由於差異是在審查過程后期（中期審查之后）出現的，FDA發佈重大修正案是程序性的。

周一，分析師Myles Minter寫道：「雖然PDUFA擴展令人失望，但我們認為這是一個技術問題，並對tivi在當前臨牀數據集上的可批准性保持信心。我們仍然認為，武田外周限制性Elaprase在亨特氏綜合徵中的先前批准具有監管優先權，並且對最終批准持積極態度。

DNLI價格行動：周二公佈的德納利治療公司股價下跌0.87%，至14.85美元。

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照片：Tada Images通過Shutterstock