Rocket Pharma因基因療法再次接受FDA審查而躍升

Rocket Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：RCKT）周二在上市前上漲了約11%，此前該公司宣佈FDA已接受其基因療法候選人Kresladi重新提交的上市申請。

2024年6月，FDA駁回了該公司慢病毒載體基因療法的生物製品許可申請，該療法針對的是一種名為白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的罕見免疫疾病。該公司當時表示，在一封所謂的完整迴應信中，該機構已要求提供額外數據以完成審查。

在接受重新提交的克雷斯拉迪BLA時，監管機構已將2026年3月28日定為其審查的目標行動日期。

該營銷申請得到了針對LAD-I候選人的12期全球研究的數據的支持，該研究達到了所有主要和次要終點，表明所有試驗受試者在12個月時的總生存率為100%。