Soligenix更新美國皮膚T細胞淋巴瘤醫學諮詢委員會

為推進HyBryte™臨牀開發提供戰略醫療指導

新澤西州普林斯頓2025年10月14日/美通社/ -- Soligenix，Inc.（納斯達克：SNGX）（Soligenix或該公司）是一家后期生物製藥公司，專注於開發和商業化治療未滿足醫療需求的罕見疾病的產品，今天宣佈更新其美國（U.S.）皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）醫療顧問委員會（MAB）為公司提供醫療/臨牀戰略指導，因為公司推進HyBryte™（合成金絲桃素）用於治療CTCL（一種罕見的非霍奇金淋巴瘤（NHL））的III期臨牀開發。

MAB由在CTCL方面擁有豐富經驗的皮膚病學和腫瘤學思想領袖組成，在正在進行的FLASH 2 3期關鍵臨牀研究的進行中發揮了重要的諮詢作用，並將繼續為該計劃做出貢獻，因為我們推進開發活動，包括與衞生當局的全球監管互動。隨着最近的退休，MAB已更新，納入了CTCL的更多關鍵意見領袖，他們都作為主要研究者參與了HyBryte™臨牀項目。MAB已經並將提供有關CTCL患者羣體需求的反饋、意見和指導，包括臨牀策略和向家用應用的潛在擴展，以及衞生經濟學和報銷。

Soligenix總裁兼首席執行官Christopher J. Schaber博士表示：「我們很高興能夠吸引如此受人尊敬和熱情的專業人士作為我們的醫療諮詢委員會成員加入。」「MAB的許多成員都擁有使用HyBryte™治療患者的經驗，並且對該計劃發揮了無價的作用。我們很高興能夠繼續與他們合作，促進HyBryte™在全球商業化。"

MAB成員

Jennifer DeSimone，醫學博士

DeSimone博士是伊利諾伊大學INOVA費爾法克斯校區的皮膚科副教授，她在那里擔任皮膚腫瘤學的實習主任。她是Inova Schar癌症研究所的皮膚淋巴瘤主任，領導着一個高容量的皮膚淋巴瘤亞專科診所，在那里她治療了1,000多名淋巴瘤患者。她是一位經驗豐富的臨牀研究人員，擔任多項1-3期皮膚淋巴瘤試驗的主要研究者，並撰寫了超過35篇同行評議的出版物。DeSimone博士在喬治城大學/Medstar完成了內科和皮膚科綜合住院醫師，並在布萊根婦女醫院獲得了皮膚腫瘤學研究金，重點研究皮膚淋巴瘤。她是國際皮膚淋巴瘤學會的成員、皮膚淋巴瘤基金會的醫學顧問和美國皮膚淋巴瘤聯盟的成員。 她是《美國皮膚病學會雜誌》的編輯評論員。

Youn Kim，醫學博士

金博士是喬安妮和小彼得·哈斯。斯坦福大學醫學院和斯坦福大學癌症研究所皮膚淋巴瘤研究教授。她是斯坦福大學多學科皮膚淋巴瘤診所和研究項目的主任。Kim博士是國家綜合癌症網絡非霍奇金淋巴瘤小組的成員。她是董事會成員，並擔任國際皮膚淋巴瘤學會主席。 她還是美國皮膚淋巴瘤聯盟和皮膚淋巴瘤基金會董事會成員。 Kim博士也是皮膚淋巴瘤國際聯盟的聯合創始人和全球聯合領導人。她發表了大量文章，以推進皮膚淋巴瘤領域，以她的名義發表了超過350篇出版物。Kim博士畢業於斯坦福大學醫學院，獲得醫學博士學位。她是皮膚科委員會認證，自成立以來一直是Soligenix MAB的重要組成部分。

Aaron Mangold，醫學博士

Mangold博士是一位皮膚科醫生，在皮膚淋巴瘤和複雜的醫學皮膚病學方面擁有專業知識，負責多學科皮膚淋巴瘤診所，並擔任皮膚病學研究主席。曼戈爾德博士被公認為120多種出版物的作者。他的研究重點是CTCL等罕見疾病的生物標誌物發現和靶向治療。他還是亞利桑那州梅奧診所臨牀試驗辦公室研究運營管理團隊副主席和醫療總監、梅奧診所企業開發副醫療總監以及梅奧診所臨牀和轉化科學中心指導委員會成員。他是美國皮膚淋巴瘤協會的董事會成員，也是亞利桑那州醫學協會的董事會成員和亞利桑那州皮膚外科學會的主席。Mangold博士在Mayo Clinic醫學院Mayo研究生醫學教育學院完成了皮膚病學住院醫師。

Brian Poligone，MD，PhD -主席

波利貢博士是羅切斯特皮膚淋巴瘤醫療小組的創始人兼醫學總監，也是羅切斯特總醫院研究所癌症生物學研究主任，他的研究重點是皮膚癌的潛在機制。 波利貢博士在其專業領域發表了50多篇出版物，並受邀在100多場會議上就他在淋巴瘤和皮膚癌領域的科學研究和臨牀知識發表講話。 他還曾在多個NIH審查委員會任職。波利貢博士在斯坦福大學完成了內科實習，在北卡羅來納大學教堂山分校獲得了醫學博士和博士學位，並在耶魯大學接受了皮膚淋巴瘤領域的培訓。 Poligone博士招募了40多名患者，同時參與了4項評估HyBryte™光動力療法的臨牀試驗。因此，他使用HyBryte治療的患者比世界上任何其他醫生都多。

關於HyBryte™

HyBryte™（研究名稱SGX 301）是一種新穎的、一流的光動力療法，利用安全的可見光進行激活。HyBryte™中的活性成分是合成金絲桃素，這是一種強效光敏劑，局部應用於被惡性T細胞吸收的皮膚病變，然后在大約24小時后通過安全的可見光激活。使用紅黃光譜中的可見光具有更深入地滲透到皮膚中的優勢（比紫外線更深入），因此有可能治療更深的皮膚病和更厚的斑塊和病變。這種治療方法避免了經常使用的DNA損傷藥物和其他依賴於紫外線暴露的光療所固有的二次惡性腫瘤（包括黑色素瘤）的風險。與光激活相結合，金絲桃素對激活的正常人類淋巴細胞表現出顯着的抗增生作用，並抑制從CTCL患者中分離的惡性T細胞的生長。在CTCL已發表的一項II期臨牀研究中，患者接受局部金絲桃素治療后出現了統計學顯着的改善（p=0.04），而安慰劑無效。HyBryte™已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥和快速通道認定，以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認定。

已發表的3期ASH試驗共招募了169名IA、IB或RIA CTCL期患者（166名可評估）。該試驗由三個治療周期組成。前6周每周進行兩次治療，並在每個周期的第8周結束時確定治療反應。在第一個雙盲治療周期（周期1）中，116名患者接受了HyBryte™治療（0.25%合成金絲桃素），50名患者接受了指標病變的安慰劑治療。在第一個治療周期（主要終點）8周時，共有16%接受HyBryte™的患者的病變至少減少了50%（使用皮膚病病變的標準測量、指數病變嚴重程度的綜合評估或CALOS評分進行分級），而安慰劑組中只有4%的患者減少了50%（p=0.04）。該周期中的HyBryte™治療安全且耐受性良好。

在第二個開放標籤治療周期（周期2）中，所有患者均接受HyBryte™治療其指標病變。對該周期中155名患者（110名患者接受12周HyBryte™治療，45名患者接受6周安慰劑治療，隨后接受6周HyBryte™治療）的評估表明，12周治療組的有效率為40%（p<0.0001 vs周期1的安慰劑治療率）。12周和6周治療反應的比較還顯示，兩個時間點之間出現了統計學顯着的改善（p<0.0001），表明繼續治療會帶來更好的結果。HyBryte™仍然安全且耐受性良好。額外的分析還表明，HyBryte™在治療CTCL的斑塊（第1周期中，相對於安慰劑治療的反應42%，p<0.0001）和貼片（第1周期中，相對於安慰劑治療的反應37%，p=0.0009）病變方面同樣有效，考慮到治療斑塊病變的歷史困難，這是一個特別相關的發現。

第三個（可選）治療周期（周期3）的重點是安全性，所有患者都可以選擇接受HyBryte™治療其所有病變。值得注意的是，66%的患者選擇繼續進行該研究的可選同情使用/安全周期。在所有3個治療周期中接受HyBryte™的患者子集中，49%的患者表現出積極的治療反應（p<0.0001與第1周期中接受安慰劑的患者相比）。此外，在本周期中評估的一部分患者中，證明HyBryte™不可全身使用，這與迄今為止觀察到的該局部產品的總體安全性一致。在第3個周期結束時，儘管長期和增加使用該產品來治療多處病變，HyBryte™仍然耐受良好。

HyBryte™的總體安全性是該治療的一個關鍵屬性，並在整個三個治療周期（第1、2和3周期）和6個月隨訪期內進行了監測。HyBryte ' s ™的作用機制與DNA損傷無關，使其成為比目前可用的療法更安全的替代方案，所有這些療法都與顯着、有時甚至致命的副作用有關。主要包括黑色素瘤和其他惡性腫瘤的風險，以及嚴重皮膚損傷和皮膚過早老化的風險。目前可用的治療方法僅在之前使用其他方式治療失敗的情況下獲得批准，並且沒有獲得批准的一線治療方法。在這種情況下，CTCL的治療受到每種產品的安全風險的強烈動機。HyBryte™可能代表CTCL最安全、有效的治療方法。由於全身吸收非常有限，這種化合物沒有致突變性，而且光源也沒有致癌性，因此迄今為止沒有證據表明存在任何潛在的安全問題。

繼HyBryte™治療CTCL的第一項III期研究后，FDA和EMA表示，他們需要第二項成功的III期試驗來支持上市批准。在EMA就關鍵設計組件達成一致后，第二項驗證性研究（名為FLASH 2）正在進行中，並已成功通過其第一個安全里程碑。這項研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，將入組約80名早期CTCL受試者。FLASH 2研究複製了第一項成功的III期FLASH研究中使用的雙盲、安慰劑對照設計，該研究包括三個為期6周的治療周期（總共18周），主要療效評估在最初的6周雙盲、安慰劑對照治療周期（第1周期）結束時進行。然而，第二項研究將雙盲、安慰劑對照評估擴展到18周的連續治療（沒有「周期之間」治療中斷），主要終點評估在18周時間點結束時進行。在第一項3期研究中，在完成18周（3個周期）治療的患者中觀察到49%的治療反應（p<0.0001，與第1周期接受安慰劑的患者相比）。在第二項研究中，所有重要的臨牀研究設計組件均與第一項Flash研究相同，包括主要終點和關鍵的入選-排除標準。單周期連續18周的延長治療預計將在統計上證明HyBryte ' s ™在更長的「現實世界」治療過程中的效果增強。考慮到與CTCL社區、受人尊敬的醫學顧問委員會的廣泛接觸以及既往對該疾病的試驗經驗，預計將加速入組以支持本研究，包括可能入組先前在FLASH研究中識別和治療的HyBryte™患者。與FDA關於適當研究設計的討論仍在進行中。雖然合作，該機構已表示更喜歡一個較長的持續時間的比較研究，而不是安慰劑對照試驗。鑑於獲得潛在商業收入的時間較短，且試驗設計與EMA接受的方案提供的第一項FLASH研究相似，因此正在啟動本研究。與此同時，將繼續與FDA討論開發路徑的潛在修改，以充分解決他們的反饋。

其他支持性研究已證明了更長治療時間的效用，治療18周后的緩解率為75%（研究RW-HPN-MF-01），局部應用后金絲桃素缺乏顯著的全身暴露（研究HPN-CTCL-02），以及與Valchlor®相比的相對療效和耐受性（研究HPN-CTCL-04）。

此外，FDA還授予孤兒產品開發補助金，以支持研究者發起的HyBryte™研究評估，用於早期CTCL患者的擴展治療，包括家庭使用環境。這筆撥款在4年內總計260萬美元，授予賓夕法尼亞大學，該大學是第三階段Flash研究的主要參與者。

關於皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）

本新聞稿可能包含前瞻性陳述，反映公司當前對其未來業績、業績、前景和機會的預期，包括但不限於潛在市場規模、患者人羣和臨牀試驗入組。不屬於歷史事實的陳述，例如「預期」、「估計」、「相信」、「希望」、「打算」、「計劃」、「預期」、「目標」、「可能」、「建議」、「將」、「潛在」或類似表達，均為前瞻性陳述。這些陳述受到許多風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致未來時期的實際事件或結果與這些陳述中表達或暗示的內容存在重大差異。Soligenix無法向您保證它能夠成功開發基於其技術的產品、獲得監管批准或商業化，特別是考慮到開發針對生物恐怖威脅的治療方法和疫苗、進行治療方法和疫苗的臨牀前和臨牀試驗、獲得監管批准以及製造治療方法和疫苗等固有的巨大不確定性，產品開發和商業化工作不會因臨牀試驗的困難或延誤或由於研發工作缺乏進展或積極結果而減少或停止，能夠成功獲得任何進一步的資金來支持產品開發和商業化工作，包括贈款和獎勵，維持受績效要求限制的現有贈款，與美國政府或其他國家簽訂任何生物防禦採購合同，使其能夠與生物技術行業中規模更大、資金更充足的競爭對手競爭，醫療保健實踐的變化，第三方報銷限制以及聯邦和/或州醫療保健改革舉措不會對其業務產生負面影響，或者美國國會可能不會通過任何為生物盾計劃提供額外資金的立法。此外，無法保證其任何臨牀/臨牀前試驗的時機或成功。儘管在治療皮膚T細胞淋巴瘤的第一項HyBryte ™（SGX 301）3期臨牀試驗或任何其他研究（包括開放標籤、研究者發起的研究）中取得了統計學顯着的結果，但不能保證第二項HyBryte ™（SGX 301）3期臨牀試驗將取得成功，也不能保證FDA或EMA將獲得上市授權。此外，儘管EMA已同意第二項HyBryte ™（SGX 301）3期臨牀試驗的關鍵設計組件，但無法保證公司能夠修改開發路徑以充分解決FDA的擔憂，或者FDA不會要求進行更長時間的比較研究。儘管用於治療皮膚T細胞淋巴瘤的第一項HyBryte ™（SGX 301）III期臨牀試驗和用於治療銀屑病的SGX 302 2a期臨牀試驗取得了結果，但無法保證SGX 302治療銀屑病的臨牀試驗的時機或成功。此外，儘管在化療和放療誘導的阿弗他潰瘍中觀察到生物活性，但無法保證SGX945治療白塞氏病的臨牀試驗的時間或成功。此外，不能保證RiVax®將有資格獲得生物防禦優先審查資格（PRV），也不能保證先前的PRV銷售將表明RiVax® PRV的任何潛在銷售價格。此外，無法保證公司將從已經或可能授予或公司未來將申請的贈款和合同中獲得或繼續獲得非稀釋性政府資金。這些和其他風險事實在提交給SEC的文件中不時描述或情況，包括但不限於公司關於10-Q和10-K表格的報告。除非法律要求，Soligenix不承擔因新信息或未來事件而更新或修改任何前瞻性陳述的義務。

CTCL是一類非霍奇金淋巴瘤（NHL），是免疫系統不可或缺的一部分的白細胞癌症。與大多數通常涉及B細胞淋巴細胞（參與產生抗體）的NHL不同，CTCL是由通常編程為遷移到皮膚的惡性T細胞淋巴細胞（參與細胞介導的免疫）的擴張引起的。這些惡性細胞遷移到皮膚，在那里形成各種病變，通常從斑塊開始，可能發展爲隆起的斑塊和腫瘤。死亡率與CTCL的分期有關，中位生存期通常從早期階段的約12年到疾病進展時的僅2.5年。目前還沒有治癒CTCL的方法。通常，CTCL病變經過治療並消退，但通常會在身體的同一部位或新部位返回。

CTCL是一組罕見的NHL，在美國和歐洲（歐盟和英國）超過170萬患者中，約有4%患有CTCL。根據對歷史性發表的研究和報告的審查以及CTCL發病率數據的插值，估計它影響了美國約31，000人（基於監測、流行病學和最終結果或SEER數據，每年約發現3，200例新病例）以及歐洲約38，000人（基於ECIS患病率估計，每年約有3，800例新病例）。

關於Soligenix，Inc.

Soligenix是一家后期生物製藥公司，專注於開發和商業化治療未滿足醫療需求的罕見疾病的產品。我們的專業生物治療業務部門正在開發HyBryte™（SGX 301或合成金絲桃素鈉）的潛在商業化，作為一種利用安全可見光治療皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的新型光動力療法。隨着第二項第三階段研究的成功完成，將尋求監管機構的批准以支持全球潛在的商業化。該業務部門的開發計劃還包括將合成金絲桃素（SGX 302）擴展到銀屑病領域，這是我們一流的先天防禦調節劑（ZR）技術，用於治療炎症性疾病的杜奎肽（SGX 942），包括頭部和頸部癌症中的口腔粘液炎和白塞病（SGX 945）。

我們的公共衞生解決方案業務部門包括RiVax®（我們的ricin毒素候選疫苗）的開發計劃，以及針對絲狀病毒（例如馬爾堡病毒和埃博拉病毒）和CiVax™（我們用於預防COVID-19（由SARS-CoV-2引起）的候選疫苗）的開發計劃。我們疫苗計劃的開發結合了我們專有的熱穩定平臺技術（稱為TheroVax ®）的使用。迄今為止，該業務部門已獲得國家過敏和傳染病研究所（NIAID）、國防威脅減少局（DTRA）和生物醫學高級研究與開發局（BARDA）的政府撥款和合同資金的支持。

有關Soligenix，Inc.的更多信息，請訪問公司網站https://www.soligenix.com，並在LinkedIn和Twitter上關注我們@Soligenix_Inc。

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來源：Soligenix