Regeneron的基因療法在遺傳性聽力損失方面取得了顯着進展

周日，Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：REGN）公佈了其研究性基因療法DB-OTO的最新數據，該療法治療由耳鐵蛋白（OTOF）基因變體引起的嚴重遺傳性聽力損失。

《新英格蘭醫學雜誌》發表了這份報告。一年一度的美國耳鼻喉科-頭部和頸部外科會議介紹了這些數據。

關鍵CHORT試驗的最新結果顯示，12名參與者中有11名經歷了具有臨牀意義的聽力改善。其中包括三名聽力水平正常的人。

此外，8名隨訪時間較長的參與者的聽力表現出穩定或持續改善，在完成言語評估的三名參與者中，均表現出顯着改善。

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幾乎所有參與者（12人中的11人; 15只接受治療的耳朵中的14只）的聽力均得到改善，並在治療數周內做出反應。正如已發表和介紹的那樣，該試驗達到了主要終點，第24周時通過行為純音測聽（PTA）評估，9名參與者的聽力改善閾值低於70分貝HL。

其中六人在沒有輔助設備的情況下可以聽到柔和的言語，三人還能夠檢測到低語（達到正常的聽力敏感度）。

一名在第24周未達到主要PTA終點的參與者進一步改善，在第48周達到「接近正常」的聽力敏感度。

九名參與者還表現出聽力性腦干反應（DAB）的強度為' 9;，達到了試驗的關鍵次要終點。

8名隨訪超過36周（最長72周）的參與者的聽力改善保持穩定或繼續改善。

還評估了三名接受至少48周跟蹤的參與者的言語發育。所有人都表現出顯着的改善。

其中一名參與者展示了在沒有視覺線索的情況下識別單音節和雙音節單詞的能力，並且可以在嘈雜的環境中對遠處的聲音和言語做出反應。

在所有12名參與者中，外科手術和DB-OTO的耐受性良好，沒有報告與DB-OTO相關的不良結果。兩名參與者經歷了嚴重的不良事件。一個是由於人工智能手術併發症，另一個是由於最近的疫苗接種。

DB-OTO的美國監管申請計劃於今年晚些時候提交。

價格走勢：周一最后一次檢查時，Regeneron股價下跌1.7%，至554.95美元。

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