Palvella獲得FDA第二年撥款，資助QTORIN治療罕見皮膚病的3期試驗

（納斯達克股票代碼：PVLA）Palvella Therapeutics，Inc.（Palvella）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發和商業化新型療法，以治療患有嚴重罕見皮膚病的患者，這些疾病尚未獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准的療法，該公司今天宣佈已收到FDA孤兒產品開發辦公室的第二年資助。該贈款在整個4年期限內提供高達260萬美元的非稀釋性資金，並支持Palvella正在進行的QTORIN™ 3.9%雷帕黴素無水凝膠（QTORIN™雷帕黴素）III期SELVA試驗，用於治療微囊性淋巴畸形（微囊性LM）。

傑夫·馬蒂尼博士説：「我們非常感謝FDA對我們的第三期計劃的持續支持，這反映瞭解決美國估計有超過30，000名微囊性淋巴畸形患者面臨的重大未滿足需求的緊迫性和重要性。」Palvella首席科學官。「超過我們的入學目標並在2026年初保持領先數據的勢頭，這表明了我們臨牀項目的實力，以及我們將QTORIN™雷帕黴素帶給目前尚無FDA批准療法的患者的堅定承諾。"

SELVA試驗是一項為期24周的3期單組基線對照臨牀試驗，每天給藥一次QTORIN™雷帕黴素治療微囊性LM。該試驗旨在招募40名受試者，超出了其招募目標，在美國領先的血管異常中心招募了51名受試者。經過8周的基線期和24周的評估后，符合條件的參與者可以繼續在開放標籤擴展研究中接受治療。SELVA試驗仍有望在2026年第一季度報告最高結果。假設第三階段取得積極結果，Palvella計劃在2026年下半年向FDA提交NDA。

作為孤兒產品補助計劃的一部分，Palvella必須向FDA提交年度績效進展報告。在提交和FDA審查今年的績效進展報告后，FDA向Palvella授予了第二年的資助。在2024財年FDA孤兒產品資助計劃收到的51份申請中，Palvella的3期SELVA試驗是僅有的7項被選擇資助的新臨牀試驗之一，也是唯一獲得資助的3期試驗。FDA孤兒產品補助金計劃每年提供補助金，支持開發安全有效的醫療產品，以解決罕見疾病或病症患者未滿足的醫療需求。資助申請由罕見疾病和監管專家組成的獨立臨時小組單獨審查和科學技術優點評分，並可能涉及與相關FDA審查部門的諮詢，以幫助確定擬議的研究是否將提供可接受的數據，有助於產品批准。自成立以來，該計劃已支持臨牀研究，最終批准了超過85種產品。

QTORIN™雷帕黴素已獲得FDA授予突破性治療、孤兒藥和快速通道認證，用於治療微囊性LM。如果獲得批准，QTORIN™雷帕黴素預計將有資格獲得美國七年孤兒藥市場獨佔權