CRISPR Thereutics報告來自SyNTase基因編輯平臺的新臨牀前數據，用於治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

- 歐洲基因與細胞治療學會（ESGCT）展示的臨牀前數據凸顯了潛在的一流特徵-

- AATD項目CTS 460是SyNTase編輯平臺中出現的第一個研究候選藥物，該公司預計將於2026年中期啟動CTS 460的臨牀試驗-

- CTS 460顯示出特定且持久的作用，mRNA糾正>90%，總AAT水平增加5倍，AATD疾病模型中血清M-AAT：Z-AAT比例>99%-

瑞士祖格和波士頓，2025年10月10日（環球新聞網）-- CRISPR Therapeutics（納斯達克股票代碼：CRSP）是一家專注於為嚴重疾病創建變革性基因藥物的生物製藥公司，今天報告了來自其用於治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的新型SyNTase™基因編輯平臺的新臨牀前數據。這些數據出現在歐洲基因與細胞治療學會（ESGCT）2025年年度大會上題為「通過LPO傳遞的SyNTase編輯器對AATD進行單劑量體內基因糾正」的口頭演講中。AATD項目被命名為CTS 460 ™，是第一個使用SyNTase編輯的研究候選項目，預計將於2026年中期進入臨牀。