海思科/榮昌生物：IgA腎病新葯獲審評進展，目標200億腎病市場

（來源：摩熵醫藥大數據）

近日（9月28日），國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網相繼公示了兩則消息：$海思科(002653)自主研發的1類創新葯HSK39297片擬納入突破性治療品種，用於原發性IgA腎病；$榮昌生物(688331)的泰它西普擬納入優先審評，針對具有進展風險的IgA腎病成人患者，顯著降低蛋白尿水平。這兩項進展意味着我國在IgA腎病靶向治療領域實現關鍵突破，也為全球數百萬患者帶來了新希望。

一、IgA腎病——沉默的流行病，亟需創新解法

IgA腎病是全球最常見的原發性腎小球疾病，也是導致終末期腎病（尿毒症）的首要病因。據弗若斯特沙利文測算，全球患者將於2030年突破1016萬人，其中我國患者達237萬，年新增超10萬人。該病的核心病理特徵為免疫球蛋白A（IgA）在腎小球系膜區異常沉積，臨牀表現爲反覆血尿、蛋白尿，約30%的患者在確診10-20年內進展至尿毒症，需依賴透析或腎移植維持生命。

長期以來，臨牀治療依賴RAS抑制劑（如ACEI/ARB）、糖皮質激素等方案，但存在療效侷限或副作用風險。例如，傳統免疫抑制療法雖能緩解症狀，卻可能引發高血壓、骨質疏松等嚴重不良反應。全球範圍內，針對疾病核心機制的靶向治療手段始終處於空白狀態，患者迫切需要更安全、有效的創新葯物。

二、海思科HSK39297：補體靶向治療，直擊疾病核心

HSK39297片是一種高效、高選擇性的口服補體因子B（CFB）抑制劑，作用於補體旁路途徑。研究證實，補體旁路途徑異常激活是IgA腎病進展的關鍵推手，而CFB作為該途徑的核心調控分子，其活性異常會直接導致腎小球炎症損傷與纖維化。通過特異性抑制CFB，HSK39297可從源頭阻斷補體級聯反應，減少IgA沉積引發的免疫損傷。

2023年10月，HSK39297片首次獲臨牀試驗受理，同年12月完成Ⅰ期臨牀首例受試者入組，評估其在健康人羣中的安全性與藥代動力學特徵，98例受試者研究結果為后續開發奠定基礎。

2024年8月，HSK39297片針對IgA腎病的Ⅱ期臨牀試驗正式啟動，採用隨機、雙盲、安慰劑平行對照設計，納入200余例受試者，分層分析不同劑量組（50mg BID、100mg BID、200mg QD）的療效與安全性。

此次HSK39297片擬納入突破性治療品種，將進一步加速臨牀開發進程。

目前，IgA腎病創新葯賽道呈現「靶點聚焦、中外競速」的特點。國內企業中，部分企業聚焦JAK抑制劑等靶點，但多處於臨牀早期。HSK39297片若成功上市，將成為首個國產CFB抑制劑類IgA腎病治療藥，填補全球補體靶向治療領域的空白。其與臨牀常用藥吉非羅齊合用的安全性研究顯示，藥物相互作用可控，為未來聯用提供了數據支撐。

三、榮昌生物泰它西普：雙靶點抑制，重塑免疫平衡

泰它西普是目前全球唯一可同時抑制B淋巴細胞刺激因子（BLyS）和增殖誘導配體（APRIL）的藥物。這兩種細胞因子在IgA腎病患者中的水平顯著高於正常人羣，是疾病發生的關鍵驅動因素。通過抑制BLyS和APRIL，泰它西普可減少B細胞增殖、降低漿細胞數量及異常免疫球蛋白生成，從源頭阻斷免疫複合物沉積，減輕腎臟免疫炎症反應。

2025年8月，榮昌生物宣佈泰它西普治療IgA腎病的國內Ⅲ期研究達成A階段主要終點。研究結果顯示，與安慰劑組相比，泰它西普組患者在治療39周時24小時尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了55%（P<0.0001），且表現出良好的耐受性和安全性。9月28日，泰它西普擬納入優先審評品種，加速了藥物上市進程。

據摩熵醫藥數據庫顯示，泰它西普2025年上半年全終端醫院銷售額就已突破了4.2億元，較去年增長了88.92%，其市場潛力不容小覷。

截至目前，泰它西普已在國內獲批三項適應症，包括系統性紅斑狼瘡、重症肌無力和類風濕關節炎。今年9月，其乾燥綜合徵適應症上市申請也已獲CDE受理。此次IgA腎病適應症的優先審評，進一步彰顯了泰它西普在自身免疫疾病領域的領先地位。

四、創新葯競速，患者福祉至上

據摩熵醫藥數據統計，截至目前，我國已經批准上市的lgA腎病治療藥物有6款，包括國藥集團武漢中聯四藥藥業有限公司和興和株式會社的Dilazep Hydrochloride Hydrate、阿斯利康和韓獨製藥的瑞利珠單抗、榮昌生物製藥的泰它西普、雲頂新耀醫藥科技有限公司和史達德藥業的布地奈德、諾華的伊普可泮，以及今年最新獲批的來自雅培製藥的阿麴生坦。

此外，除了上文提到HSK39297片和泰它西普，還有值得我們關注和期待的新葯：前沿生物在2025年國際IgA腎病研討會上發佈的雙靶點小核酸藥物FB7011，可同時靶向補體系統凝集素途徑關鍵蛋白MASP-2與替代途徑關鍵蛋白CFB。臨牀前數據顯示，該藥物在食蟹猴模型中單次皮下給藥可顯著改善疾病指標，且每4-6個月給藥一次的方案極大提高了患者依從性。這一機制與HSK39297形成互補，未來或可通過聯用方案覆蓋更廣泛患者羣體。

小結

IgA腎病的治療是一場與時間的賽跑。海思科HSK39297與榮昌生物泰它西普的雙重突破，為患者點亮了新的希望。我們期待這兩款藥物早日完成臨牀驗證，惠及更多患者，也期待中國藥企在全球創新葯競爭中持續領跑，為人類健康貢獻更多智慧與力量。

參考來源：

[1] CDE官網

[2] 摩熵醫藥（原藥融雲）數據庫