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2025-10-09 20:04
之前披露的A部分所有10名患者的關鍵試驗主要終點(獲得/恢復至少一個自然史定義的發育里程碑)的緩解率為100%,由獨立中心評分者通過視頻證據審查進行評估
對經過驗證的結構化療效量表的新補充分析提供了額外功能獲得的支持性證據,100%的患者表現出自然歷史定義的發育里程碑之外的多項技能獲得/改善
研究結果強化了影響日常生活活動的核心領域廣泛而一致的功能進步,TSHA-102治療后的10名患者實現了22個發育里程碑和165項額外技能/改進
達拉斯,2025年10月9日(環球新聞網)-- Taysha Gene Therapies,Inc.(納斯達克股票代碼:TSHA)(Taysha或該公司)是一家臨牀階段生物技術公司,專注於推進基於腺相關病毒(AAC)的基因療法治療中樞神經系統(中樞神經系統)嚴重單基因疾病,今天宣佈了REVEAL 1/2期成人/青少年和兒科試驗A部分的新補充數據分析結果,該試驗在第54屆兒童神經病學學會(中樞神經病學)年會上評估了TSHA-102在患有Rett綜合症的女性中的作用。該分析提供了支持性證據,證明技能獲得了額外的功能性提高,並在自然歷史定義的發育里程碑之外的核心疾病特徵方面得到了改善,進一步強調了TSHA-102對日常生活活動的一致、多領域影響。