Neurogene完成與FDA關於Embolden試驗的討論，計劃在2025年第四季度在13個Rett綜合徵站點開始給藥

完成與FDA就註冊方案進行討論; 13箇中心允許快速入組

ESGCT大會上的新臨牀前數據強調了SEN-401的同類最佳潛力，並補充了大量證據，證明ICV給藥在到達雷特綜合徵的關鍵大腦區域方面優於IT-L

正如之前報道的那樣，SEN-401 1/2期試驗的前四名參與者獲得了23個發育里程碑/技能，代表了多領域的改善，需要關鍵大腦區域和神經系統的轉換

臨牀前數據還提供了基於證據的證實，即ICV和IT-L給藥導致了相當的外周器官轉換，表明與ICV相比，IT-L沒有保留肝臟的益處

神經基因公司（納斯達克股票代碼：NGNE）是一家臨牀階段公司，旨在為受罕見神經系統疾病影響的患者和家庭提供改變生活的遺傳藥物，該公司今天宣佈，該公司已完成與美國食品和藥物管理局（FDA）就其Embolden™註冊試驗方案的討論，並計劃在2025年第四季度開始給藥。爲了響應雷特綜合症羣體的強烈興趣，該試驗預計將在13個地點招募。