Ascendis Pharma向歐洲藥品管理局提交Transcon ANP治療兒童軟骨發育不全的上市授權申請

丹麥哥本哈根，2025年10月8日（環球新聞網）-- Ascendis Pharma A/S（納斯達克股票代碼：ASND）今天宣佈，已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了Transcon ANP（navepegritide）的上市許可申請（MAA），用於治療患有軟骨發育不全的兒童，這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致骨骼發育不良，並且對於許多受影響的個體來説，會對健康、身體功能和生活質量產生重大影響。Transcon ANP是一種每周給藥一次的C型利鈉肽（ANP）的研究前體藥物，旨在通過使活性ANP持續暴露於全身組織（包括生長板和骨骼肌）上的受體來持續抑制軟骨發育不全中過度活躍的FGFR 3途徑。

MAA基於三項隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗的數據和長達三年的開放標籤擴展數據，包括針對軟骨發育不全兒童的關鍵ApproaCH試驗的結果。在這些試驗中，Transcon ANP總體耐受性良好，沒有與研究藥物相關的停藥。

「軟骨發育不全界已經明確需要早期藥物干預，以改善醫療、功能和生活質量併發症，」醫學博士Aimee Shu説，Ascendis Pharma內分泌和罕見疾病醫學科學執行副總裁兼首席醫療官。「我們期待在EMA審查期間與其接觸，儘快將Transcon ANP提供給歐盟的患者。"

在美國，美國食品和藥物管理局正在優先審查Transcon ANP作為軟骨發育不全兒童的治療藥物，《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的目標日期為2025年11月30日。