十多年來首款！FDA批准突破性小分子療法

10月8日，據藥明康德官微消息稱，美國FDA宣佈，批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）所開發的小分子片劑Jascayd（nerandomilast）上市，用於治療特發性肺纖維化（IPF）。根據FDA，這是十多年來獲批治療IPF的首個新療法。

IPF是最常見的進行性纖維化間質性肺病（ILD）之一。IPF的症狀包括活動時呼吸困難、持續乾咳、胸部不適、疲勞和虛弱，影響全球約300萬人。該疾病主要影響50歲以上的患者，並且男性患者多於女性。

Jascayd的批准主要基於兩項針對IPF成年患者的隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。主要終點為從基線起的用力肺活量（FVC）絕對變化。FVC是個體在儘可能深吸一口氣后，用力呼出的最大氣體體積。結果顯示，服用Jascayd的患者相比接受安慰劑治療的患者，其FVC下降幅度顯著縮小。

與Jascayd相關的最常見不良反應（≥5%）包括腹瀉、COVID-19、上呼吸道感染、抑郁、體重下降、食慾減退、噁心、乏力、頭痛、嘔吐、背痛和頭暈。