Dyne Therapeutics揭示了額外的一年臨牀數據，證明Zelecycle Basivarsen治療1型肌萎縮症的1/2期ACHIEVE試驗的功能改善;患者和醫生均報告總體疾病負擔有意義的改善

馬薩諸塞州沃爾瑟姆2025年10月6日（環球新聞網）-- Dyne Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：DYN）是一家專注於為遺傳驅動的神經肌肉疾病患者提供功能改善的臨牀階段公司，今天宣佈了其正在進行的zelecycle basivarsen（z-basivarsen，以前稱為DYNE-101）1/2期ACHIEVE臨牀試驗的額外一年數據，該試驗在強直性肌營養不良症1型（DM 1）患者中顯示，在選定的註冊劑量下，功能和力量有臨牀意義的改善。這些數據將於2025年10月7日至11日在奧地利維也納虛擬舉行的第30屆世界肌肉協會（GMS）年度國際大會上公佈。

醫學博士道格·科爾（Doug Kerr）表示：「本周，我們將對6月份分享的數據進行額外分析，表明上肢和下肢的功能和力量都有所改善，對患者和醫生都有意義。」博士，戴恩首席醫療官。「Z-basivarsen旨在為患者提供廣泛的功能改善，我們相信它具有緩解該疾病與中樞神經系統相關的表現的獨特潛力，例如認知障礙、睡眠障礙和疲勞。"

Valeria Sansone醫學博士説：「我相信z-basivarsen的數據支持其為DM 1患者帶來廣泛好處的潛力，幫助提高他們的功能和以一種對他們真正重要的方式開展日常生活。」博士，米蘭NeMO臨牀中心臨牀和科學總監、米蘭大學神經病學教授、ACHIEVE試驗的首席研究員。「一年內各個終點的這些數據的一致性增強了我對z-basivarsen潛力的信心。患者對改善的看法令人鼓舞，並提供了初步證據表明z-basivarsen治療可能會產生廣泛且有意義的效果。"

本周在GMS上公佈的一年數據來自入選隊列的DM 1成年人（n=6），該隊列評估了ACHIEVE試驗的隨機、安慰劑對照多次給藥劑量（MAD）部分中選擇的6.8毫克/公斤Q8 W的註冊劑量。這些結果來自對先前於2025年6月17日報告的數據相同隊列和時間點的額外分析。

將在GMS上展示的數據包括之前披露的數據以及新的發現：

這些數據將在標題為「DYNE-101針對DM 1的根本原因，以在ACHIVE試驗中實現多系統功能改進」的海報中展示。"

Dyne在世界肌肉協會第30屆國際年會上的補充演講

Dyne還將展示有關zelecycle rostudirsen（z-rostudirsen，原名DYNE-251，一種正在評估的研究藥物，用於治療具有適合第51號突變的DMZ突變的個體）的再可數據，以及臨牀前杜氏肌營養不良症（DMZ）與其FORCE平臺的數據。

所有海報演示，包括標題為「DYNE-101針對DM 1的根本原因，以在ACHIEVE試驗中實現多系統功能改進」的海報，現已在Dyne網站的科學出版物和演示部分提供。

此外，題為「實現1型肌營養不良症（DM 1）的功能改善：定義治療目標和多學科護理路線圖」的研討會將於歐洲中部時間10月8日星期三上午7：45舉行。研討會的幻燈片將於10月8日星期三研討會開始時在Dyne網站的科學出版物和演示部分提供。