FDA授予Taysha Gene Theries治療Rett綜合症的TSHA-102突破性治療稱號;有望於2025年第四季度開始患者入組

根據FDA對REVEAL 1/2期試驗A部分治療的所有1/2名患者的現有安全性和有效性臨牀證據的審查，授予突破性治療稱號

在解決IND申請修正案的剩余臨牀和統計質疑后，FDA最終確定了REVEAL關鍵試驗方案和SAP的一致性;有望於2025年第四季度開始患者入組

關鍵的試驗設計要素保持不變，包括6個月的中期分析，以根據A部分中嚴格的發展里程碑評估，可能加快BLA提交，該評估顯示TSHA-102后6個月的響應率前所未有，並且隨着時間的推移而加深

達拉斯，2025年10月2日（環球新聞網）-- Taysha Gene Therapies，Inc.（納斯達克股票代碼：TSHA）（Taysha或該公司）是一家臨牀階段生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAC）的基因療法治療中樞神經系統（中樞神經系統）嚴重單基因疾病，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予TSHA-102突破療法稱號，TSHA-102是一種具有疾病改善潛力的椎間盤內遞送的AAC 9基因療法，用於治療Rett綜合徵。此外，該公司宣佈已與FDA就REVEAL關鍵試驗方案和統計分析計劃（SAP）進行了一致，旨在支持計劃中的TSHA-102生物製品許可申請（BLA）提交，解決剩余的臨牀和統計查詢。

突破性治療指定以及FDA對關鍵試驗方案和SAP的最終一致是基於FDA對REVEAL 1/2期青少年/成人和兒科試驗A部分積極臨牀證據的審查。

FDA授予TSHA-102治療雷特綜合徵的突破性治療指定

FDA授予突破療法稱號，以加快旨在治療嚴重疾病的研究療法的開發和監管審查。如果一種藥物證明初步臨牀證據表明在一個或多個具有臨牀意義的終點方面比現有治療有實質性改善，則有資格獲得此指定。

支持TSHA-102突破療法指定的臨牀證據包括之前披露的A部分REVEAL臨牀數據，證明TSHA-102后總體耐受良好的安全性特徵和100%的緩解率（2025年5月數據截止日期）對於關鍵試驗主要終點（獲得/恢復至少一個定義的發育里程碑），根據自然歷史數據，未經治療即可實現的可能性<6.7%。這些發現得到了多項結果指標的劑量依賴性改善的證實，包括修訂的運動行為評估（R-MBA）和臨牀醫生總體印象-改善（CGI-I）。