Fortress Biotech和塞浦路斯治療公司宣佈了與用於治療兒科患者門克斯病的CUTX-101 NDA相關的FDA問題RTL

堡壘生物技術公司（納斯達克股票代碼：F比奧）（「Fortress」）及其控股子公司塞浦路斯治療公司（塞浦路斯治療公司）。（「塞浦路斯」）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（「FDA」）已就CUTX-101（組胺銅）的新葯申請（「NDA」）發佈了一封完整迴應信（「RTL」），旨在治療兒科患者的門克斯病。

2023年12月，Sentynl Therapeutics，Inc.（「Sentynl」），美國- Zydus Lifesciences，Ltd.（「Zydus集團」）全資擁有的生物製藥公司承擔了塞浦路斯CUTX-101的開發和商業化的全部責任。塞浦路斯預計其合作伙伴Sentynl將迅速努力解決FDA的擔憂並迅速尋求重新提交。

TLR指出，在生產CUTX-101的工廠中觀察到了GMP缺陷。該機構最近對FDA 2025年9月對該機構進行的重新檢查做出了迴應，Sentynl預計將要求與FDA舉行會議，討論RTL和重新提交CUTX-101 NDA。RTL沒有提到任何其他可批准性問題，也沒有發現CUTX-101的有效性和安全性數據中存在任何缺陷。

根據與Sentynl的交易，如果獲得批准，Sentynl將向塞浦路斯轉讓罕見兒科疾病優先審查收件箱（「PPV」），並且塞浦路斯還將有資格獲得CUTX-101淨銷售的特許權使用費以及Sentynl的總開發和銷售里程碑高達1.29億美元。

CUTX-101 NDA最初獲得了FDA的優先審查，並得到了CUTX-101積極的總體臨牀療效結果的支持，證明接受CUTX-101早期治療的門克斯病受試者的總體生存率顯着改善。