Opus Genetics報告結果顯示患有罕見眼部疾病的青少年視力有所改善

Opus Genetics，Inc（納斯達克股票代碼：IRD）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發治療遺傳性視網膜疾病（IRD）的基因療法和治療其他眼科疾病的小分子療法，該公司今天宣佈了其正在進行的1/2期臨牀試驗（OPGx-LGA 5 -1001）兒科隊列的三個月積極數據，該試驗評估了OPGx-BCA 5，這是一種治療Leber先天性黑蒙5型（LGA 5）的研究性基因增強療法。

喬治·馬格拉思醫學博士説：「這些兒科結果特別令人興奮，因為它們提供了證據，表明OPGx-LCC 5可以恢復已經經歷嚴重視力喪失的青少年的視錐介導視力。」Opus Genetics首席執行官。「這些結果，加上在成年人中觀察到的18個月內觀察到的持久改善，使我們相信OPGx-LCC 5有潛力為患者帶來有意義且持久的益處。我們預計將在今年第四季度與美國食品和藥物管理局（FDA）會面，討論這些結果以及我們針對這種超罕見疾病的BCA 5計劃的下一步步驟。"

三名年齡在16-17歲、患有嚴重基線視力障礙的兒童參與者接受了單次視網膜下注射OPGx-BCA 5。所有三名參與者的視覺功能多項指標均有所改善，如下所述：

此外，綜合成人數據支持視力的改善持續了18個月，無論是相對於基線的平均變化還是平均眼間差異，這凸顯了治療反應的潛在持久性。

OPGx-LCA 5在迄今為止接受治療的所有6名受試者（3名成人受試者和3名兒童受試者）中耐受良好。未觀察到眼部嚴重不良事件或劑量限制性毒性。所有眼部不良事件的嚴重程度均為輕度，且在預期範圍內。無事件與研究藥物相關。一名兒童參與者患有既往白內障，三個月后病情惡化，這歸因於手術本身，並沒有掩蓋視網膜敏感性的改善。