主要研究中患者報告過敏反應后，Larimar Therapeutics股價下跌

拉里馬爾治療公司（納斯達克：LRMR）周一走低，此前該公司發佈了正在進行的長期開放標籤（OL）研究的數據，該研究評估了患有弗里德賴希共濟失調（FA）的參與者每天皮下注射25毫克和50毫克nomlabofusp自我給藥或由護理人員給藥的情況。

OL研究正在評估長期皮下給藥nomlabofusp后的安全性和耐受性、藥代動力學（PK）和皮膚和頰細胞中的FXN水平，以及探索性藥效學（PD）標誌物（脂質譜）和臨牀結果。

參與者最初每天服用25毫克nomlabofusp。2024年第四季度，劑量增加至50毫克，自2024年11月以來，所有新入組患者均接受50毫克劑量。

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該公司周一表示，在4項已完成的研究和正在進行的OL研究中，65名患者至少接受了一劑nomlabofusp。七名OL研究參與者出現過敏反應並退出研究。

大多數事件發生在給藥的第一天，所有事件都發生在給藥的前6周內;所有參與者在接受標準治療后都恢復了正常的健康狀態。

拉里馬爾諮詢了專家，決定修改其起始劑量方案。

新的給藥方案將包括5毫克測試劑量，然后在觀察一小時后服用25毫克劑量。然后Nomlabofusp 25毫克每天給藥一次，持續30天，之后劑量將增加至50毫克每天一次。

Larimar計劃將2-11歲的患者直接納入OL研究。

其他停藥包括3例全身性蕁麻疹病例、1例癲癇發作（與2024年12月報告的事件相同）、1例血管迷走神經事件和2例非治療相關停藥。

1年時，與基線相比，在改良的Friedreich共濟失調評定量表（mFARS）、FARRS-日常生活活動（ADL）、9孔釘測試（9-HPT）和改良的疲勞影響量表（MFIS）中觀察到改善的趨勢。

OL研究參與者每天接受nomlabofusp治療1年，mFARS評分中位數改善為2.25，而Friedrich共濟失調臨牀結局測量研究（FACOMS）參考人羣中觀察到的患者惡化1.00。

OL研究參與者中還觀察到其他三種臨牀結果（FARS-ADL、9-HPT、MFIS）的方向性改善，而FACOMS參考人羣中觀察到這些結果惡化。

2026年第二季度，仍將提交營銷申請，以請求英足總加速批准nomlabofusp。

價格走勢：截至周一最后一次檢查，LRMR股價下跌23.75%，至3.89美元。

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照片：Shutterstock