新股前瞻|近9億美元BD疊加重磅siRNA療法，靖因藥業能否敲開港交所大門？

今年9月2日，諾華與Arrowhead就siRNA療法ARO-SNCA達成一項2億美元首付款以及后續高達20億美元潛在里程碑付款的BD交易。次日，諾華與舶望製藥再次就4款siRNA藥物達成超52億美元BD交易。接連2筆累計超70億美元的BD交易向市場釋放出強烈信號，也讓投資者將目光聚焦於近年來越來越亮眼的小核酸領域。

智通財經APP瞭解到，9月28日，靖因藥業正式向港交所遞交招股書，高盛、海通國際、HSBC為其聯席保薦人。

siRNA療法賽道已成下一個「香餑餑」

據弗若斯特沙利文報告，2024年全球siRNA療法市場規模達24億美元，預計至2040年將增長至503億美元，複合年增長率為20.9%。其中，其中獲批上市的有22款(包含撤市的產品)，包括7款siRNA藥物、13款ASO藥物和2款適配體。與此同時，全球在研的小核酸新葯已超過1200款。

今年以來創新技術突破和銷售業績支撐下，小核酸賽道獲得投資者廣泛關注。除了上文提到的諾華斥資逾70億美元強勢入局外，美股小核酸概念股Alnylam、Ionis和Avidity在今年年初至今的股價均有不同程度拉昇。其中Alnylam憑藉其RNAi療法Amvuttra超預期的銷售表現，今年股價最高漲幅達到105.78%，市值突破600億美元。

與海外市場相比，國內小核酸藥物起步相對較晚，目前僅有3款進口新葯上市，分別是渤健和Ionis合作開發的諾西那生鈉、托夫生，以及諾華和Alnylam合作開發的英克司蘭鈉。

但另一方面，國產小核酸新葯研發管線正在快速擴充，數量僅次於美國。目前，在研新葯已經達到了300多款，進入臨牀階段的也近70款。今年以來小核酸藥物領域融資活動同樣頻繁，多家公司獲得了新的資金支持。

例如今年4月，炫景生物獲得Pre-A輪融資;5月，浩博醫藥通過B+輪融資獲得了5000萬美元;同月，靖因藥業獲得近5000萬美元的B2輪融資;8月，海昶生物通過C輪融資獲得近5億元人民幣;同樣在8月，瑞博生物通過私募股權融資逾2億元人民幣等。

據不完全統計，今年以來，國內已經有8家小核酸企業獲得了融資，其中浩博醫藥、靖因藥業、瑞博生物均完成了超2億元融資。

智通財經APP瞭解到，此次在港股IPO遞表的靖因藥業成立以來已經過三輪融資，自今年5月完成4750萬美元的B2輪融資后，其投后估值已達2.53億美元。

獲得近9億美元重磅BD背后

今年5月，靖因藥業與CRISPR Therapeutics達成的近9億美元BD交易之所以值得投資者關注，不僅是因為其是國內小核酸領域第三起BD出海交易，更因為其是為數不多的「高交易金額、聯合開發和聯合商業化」的模式。

根據公司招股書，靖因藥業FXI siRNA與CRISPR Therapeutics採取的是50:50的共同開發模式，靖因藥業由此從CRISPR Therapeutics獲得2500萬美元現金和7000萬美元股權，以及8億美元里程碑金額。而這均源於靖因藥業具有FIC/BIC潛質的核心在研管線品種。

據智通財經APP瞭解，靖因藥業自成立以來，一直致力於充分發揮siRNA療法的的臨牀及商業價值。

目前公司已經建立起豐富且具差異化競爭優勢的產品管線，並擁有了一款核心品種——用於治療凝血功能障礙疾病的FXI siRNA(SRSD107)，以及兩款重磅品種Lp(a) siRNA(SRSD216)、INHBE siRNA(SRSD384)，分別、用於治療心臟代謝疾病、肥胖症。

其中，最引人關注的也是與CRISPR Therapeutics合作開發的便是靖因藥業的核心品種SRSD107。

SRSD107作為公司的核心產品，是一款潛在同類首創的靶向凝血因子XI的siRNA藥物。從作用機理來看，作為靖因藥業擁有自主知識產權的雙鏈小干擾核酸(siRNA)藥物，SRSD107通過靶向凝血因子XI(FXI)，有望在降低血栓事件發生的同時，顯著減少出血風險。而強效持久的作用和良好的安全性，讓SRSD107有望成為潛在的FIC/BIC新一代更安全的抗凝藥物。

與此同時，其潛在適應症廣泛，覆蓋了房顫、靜脈血栓栓塞症(VTE)、腫瘤相關性血栓、接受血液透析的終末期腎病患者，以及因出血風險限制現有治療手段的重大骨科手術人羣。

此前臨牀結果顯示，FXI siRNA給藥后可以實現FXI長達6個月的持續抑制，顯示了亮眼的FIC/BIC潛質，而這也成為其被MNC看中的關鍵因素。目前該產品正在歐洲開展II期多中心臨牀試驗，並計劃在中國及澳大利亞/新西蘭啟動另一個II期試驗。

值得一提的是，長期以來，抗血栓的標準治療都是以「沙班」藥物爲準，老牌抗凝藥阿哌沙班2024年年銷售額已經突破200億美元，但潛在的出血風險一直是該療法的痛點。而在良好的臨牀數據支撐下，SRSD107這一siRNA療法有望獲得廣闊的商業化市場空間。

除了核心品種外，靖因藥業管線內的另一款重磅品種Lp(a) siRNA也處在II期期臨牀階段。其I期臨牀數據顯示300mg、600mg劑量組給藥后43天實現超過95%的抑制，持續抑制時間至少12周，隨訪仍在進行中，有望實現半年一針乃至每年一針。在臨牀數據及高患者依從度支撐下，其商業化前景同樣不容小覷。

在財務方面，雖然2023年和2024年公司淨虧損分別達到3.09億元和3.42億元，但在BD交易帶來的現金流支持下，公司在今年上半年已實現扭虧為盈，實現淨利潤3446.1萬元，且當期現金及現金等價物增至6.18億元，能夠滿足公司近3年的研發投入需求，並且公司還有望拿到來自CRISPR Therapeutics的8億美元里程碑付款，能夠讓公司擁有穩定現金流，增長確定性較高，所以該公司在港股創新葯牛市持續的市場背景下，值得投資者關注。