Applied Thereutics與FDA就罕見神經疾病的潛在藥物備案進行會面CMT-SORD

應用治療公司（納斯達克：APLT）（該公司）是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於為罕見疾病創造變革性治療方法，今天宣佈，該公司與美國食品藥品管理局（FDA）完成了一次會議，討論govorestat在2025年第三季度可能提交的新葯申請（NDA），用於治療Charcot-Marie-Tooth脱水酶（SORD）缺乏症（CMT-SORD）。

該公司正在等待收到FDA的正式會議記錄，以確定下一步行動。目前，有關監管批准的潛在提交策略（包括加速批准途徑）的前進道路尚未確定。

該公司仍然致力於解決CMT-SORD患者未滿足的需求。

關於Charcot-Marie-Tooth脱水酶缺乏症（CMT-SORD）

CMT-SORD是一種罕見的、進行性、使人衰弱的遺傳性神經病變，影響周圍神經和運動神經元。CMT-SORD是最常見的隱性遺傳性神經病變形式之一，影響美國約3，300名患者和歐盟約4，000名患者。該疾病是由於缺乏負責甘露醇代謝的甘露醇脱氫酶引起的，導致血液和組織中的甘露醇大量積聚。細胞內甘露醇積聚與嚴重殘疾、感覺功能喪失、神經肌肉功能障礙和活動能力下降有關。