REGENX比奧宣佈在世界肌肉協會發表演講

馬里蘭州羅克維爾九月2025年29日/美通社/ --REGENX比奧Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）今天宣佈首席醫療官Steve Pakola，醫學博士，將出席2025年10月7日至11日在奧地利維也納舉行的世界肌肉協會國際大會。

講臺演講將分享對之前提交的RGX-202 I/II期試驗的12個月功能數據的新分析，包括使用來自協作軌跡分析項目的既定cRAP疾病進展模型對北極星門診評估（SSAA）的個體患者改善。據報道，RGX-202表現出良好的安全性，在I/II期研究中沒有觀察到嚴重不良事件或特別關注的不良事件。最終劑量參與者在所有功能指標上都超過了基線匹配的外部自然史對照。

使用自然史疾病進展的多種模型，這些結果進一步證明了RGX-202作為治療杜氏肌營養不良症的分化、一流基因療法的潛力。

演示：RGX-202，一種治療杜興肌營養不良症的研究性基因療法：臨時臨牀數據發佈者：Steve Pakola，醫學博士，首席醫療官，REGENX比奧會議：簡短口頭演講1：關於SM和DMZ試驗的更新- 隨附海報：P425日期/時間：CET 10月8日3：30

該演示文稿將在REGENXBIO網站www.REGENXBIO.com的出版物頁面上查看。

關於RGX-202 RGX-202是一種潛在的同類最佳研究性基因療法，旨在改善杜興的功能和結局。RGX-202是唯一一種批准或處於后期開發的杜興基因療法，具有分化的微肌營養不良蛋白構建體，該構建體編碼天然存在的肌營養不良蛋白的關鍵區域，包括C末端（CT）結構域。

密碼子優化等其他設計特徵可能會改善基因表達、提高蛋白質翻譯效率並降低免疫原性。RGX-202旨在支持微肌營養不良蛋白在整個骨骼和心肌中的遞送和靶向表達，使用NV ® AAC 8載體和充分特徵的肌肉特異性啟動子（Spc 5 -12）。RGX-202由REGENX比奧採用其專有的高產NAVXpress®懸浮平臺工藝生產。

關於REGENXBOP Inc. REGENX比奧是一家生物技術公司，其使命是通過基因療法的治療潛力改善生活。自2009年成立以來，REGENX比奧一直是AAC基因治療領域的先驅。REGENXBOP正在推進罕見疾病和視網膜疾病一次性治療的后期管道，包括用於治療杜興寧的RGX-202;用於治療MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用於治療MPS I的RGX-111，兩者均與日本新屋合作;和surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）與艾伯維合作，用於治療乾性AMD和糖尿病視網膜病變。數千名患者接受了REGENX比奧的AAC平臺治療，其中包括接受諾華ZOLGENMA ®的患者。REGENX比奧的研究性基因療法有可能改變為數百萬人提供醫療保健的方式。欲瞭解更多信息，請訪問www.REGENXBIO.com。

前瞻性陳述本新聞稿包括經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條含義內的「前瞻性陳述」。這些陳述表達信念、期望或意圖，並通常伴隨着傳達預計未來事件或結果的詞語，例如「相信」、「可能」、「將」、「估計」、「繼續」、「預期」、「假設」、「設計」、「意圖」、「期望」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「尋求」、「應該」、「應該」、「會」或此類詞語的變體或類似的表達。前瞻性陳述包括與REGENX比奧未來運營和臨牀試驗等相關的陳述。REGENX比奧根據其經驗和對歷史趨勢、當前條件和預期未來發展的看法，以及REGENX比奧認為在當前情況下合適的其他因素，做出的當前預期和假設以及分析。然而，實際結果和發展是否符合REGENX比奧的預期和預測受到許多風險和不確定性的影響，包括招募、開始和完成的時間以及REGENX比奧、其許可證持有人和合作夥伴進行的臨牀試驗的成功，開始和完成的時間以及REGENX比奧及其開發合作伙伴進行的臨牀前研究的成功，艾伯維或日本新屋付款的時機或可能性、新產品的及時開發和推出、獲得和維護候選產品監管批准的能力、獲得和維護候選產品和技術知識產權保護的能力、REGENX比奧運營的業務和市場的趨勢和挑戰，候選產品潛在市場的規模和增長以及服務這些市場的能力、候選產品的接受率和程度以及其他因素，其中許多因素超出了REGENX比奧的控制範圍。請參閱REGENXBIO截至2024年12月31日年度10-K表格年度報告中的「風險因素」和「管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析」部分，以及REGENXBIO表格10-Q季度報告和其他文件中的可比「風險因素」部分，這些內容已提交給美國證券交易委員會，並可在美國證券交易委員會網站WWW.SEC. GOV上查閲。本新聞稿中做出的所有前瞻性陳述均受到本文包含或提及的警示性陳述的明確限制。預期的實際結果或發展可能無法實現，即使基本實現，也可能不會對REGENX比奧或其業務或運營產生預期的后果或影響。此類陳述並不是對未來業績的保證，實際結果或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。請讀者不要過於依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。除法律要求外，REGENX比奧不承擔任何義務，並明確拒絕任何義務，更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Zolgensma®是Novartis Gene Therapies的註冊商標。本文引用的所有其他商標都是REGENX比奧的註冊商標。

聯繫人：Dana Cormack Corporate Communications Dcormack@regenxbio.com

George E.麥克杜格爾投資者關係IR@regenxbio.com

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來源：REGENXBOP Inc.