REGENX比奧將在2025年世界衞生組織大會上展示RGX-202第一/二階段功能數據;重點介紹了USAA的進展、有利的安全性與自然歷史對照

REGENXBOP Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）今天宣佈首席醫療官Steve Pakola，醫學博士，將出席2025年10月7日至11日在奧地利維也納舉行的世界肌肉協會國際大會。

講臺演講將分享對之前提交的RGX-202 I/II期試驗的12個月功能數據的新分析，包括使用來自協作軌跡分析項目的既定cRAP疾病進展模型對北極星門診評估（SSAA）的個體患者改善。據報道，RGX-202表現出良好的安全性，在I/II期研究中沒有觀察到嚴重不良事件或特別關注的不良事件。最終劑量參與者在所有功能指標上都超過了基線匹配的外部自然史對照。

使用自然史疾病進展的多種模型，這些結果進一步證明了RGX-202作為治療杜氏肌營養不良症的分化、一流基因療法的潛力。