Tonix Pharma計劃將治療PWS的TNX-2900項目推進到2期臨牀試驗

一項II期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，計劃在獲得批准的IND下評價患有Prader-Willi綜合徵的兒童和青少年（8至17.5歲）中的TNX-2900

TNX-2900被FDA授予孤兒藥和罕見兒科疾病稱號，在批准后提供了優先審查的可能性

旨在減少受體活性中劑量相關不一致的鎂強化鼻內催產素製劑

新澤西州查塔姆九月2025年29日（環球新聞網）-- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.（納斯達克股票代碼：TNXP）是一家完全整合的商業階段生物技術公司，擁有創新的上市產品和一系列開發候選產品，今天宣佈計劃將其TNX-2900治療普拉德-威利綜合徵（PWS）的計劃推進到2期臨牀試驗。TNX-2900是一種專有的鎂強化鼻內催產素製劑，旨在改善受體結合並減少受體活性中劑量相關的不一致性。該計劃已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥和罕見兒科病稱號，這將使Tonix在獲得批准后有資格獲得可轉讓的優先審查收件箱。FDA已批准TNX-2900的研究性新葯（IND）申請，以進入第二階段開發。

Tonix計劃進行一項II期隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計研究，以評估TNX-2900在8至17.5歲男性和女性PWS參與者中的安全性、耐受性和有效性。符合條件的參與者將被隨機分配接受為期12周的TNX-2900（三個劑量水平之一）或安慰劑治療，比例為1：1：1：1。主要療效終點將是經驗證的臨牀試驗過度吞噬問卷（HQ-CT）較基線的變化，這是一種廣泛使用的PWS過度吞噬嚴重程度的指標。次要目標包括行為評估、護理人員負擔和生活質量措施，以及安全性和耐受性結果。