關愛戈謝病患者，益路同行 | 2025 Run for Health

藥明生物始終關注並支持罕見病羣體。「國際戈謝病關愛日」來臨前夕，藥明生物2025 Run for Health全球公益健康跑再次啟動。今年活動的主題為「關愛戈謝病患者，益路同行」。

戈謝病（Gaucher disease，GD），是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的罕見常染色體隱性遺傳代謝病，常於幼年發病。臨牀表現爲不明原因的脾腫大、肝腫大、貧血、骨痛和神經系統症狀等。

在中國人羣中，戈謝病患病率僅為每10萬人0.2~0.5例 ，較全球平均水平更低 。2018年5月，戈謝病被納入中國《第一批罕見病目錄》。

今年5月，由藥明生物賦能合作伙伴北海康成打造的中國首個，也是目前唯一的本土自研酶替代療法（ERT）創新葯注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧），獲得國家藥監局批准。

7月，上海交通大學醫學院附屬新華醫院開出首張「戈芮寧」處方。中國戈謝患者擁有了新的治療選擇。

邁步健康跑，追逐生命之光

藥明生物2025 Run for Health美國站

今年，藥明生物Run for Health公益健康跑活動，正在中國、美國、愛爾蘭和新加坡進行中。

藉助跑步行動呼籲社會關注罕見病和公共健康，每個人都能成為照亮罕見病羣體的一束光。自2022年首屆Run for Health公益活動以來，藥明生物全球員工及其親友已有超過4000人次參與其中，步伐覆蓋超過5個國家、10個城市。

往屆藥明生物Run for Health活動

9月21日，藥明生物2025 Run for Health中國站在上海開跑，共有近200名員工及其家人、朋友為健康邁開步伐。活動還吸引了北海康成、病痛挑戰基金會、罕見病相關醫療機構人士參與。

藥明生物2025 Run for Health中國站

「整體跑下來，還是有一些累的，但與戈謝病患者的生命挑戰相比，我這點累不算什麼。我們期待大眾能夠更多關注到戈謝病患者羣體，為他們的用藥保障做出更多努力。」 病痛挑戰基金會醫務社工霍國棟在完成Run for Health健康跑后表達。

從最初戈謝病患病小朋友口中的「果凍哥哥」變成后來的「果凍叔叔」、「果凍老師」，霍國棟已經從事罕見病社會工作近十年。在他的眼中，近年來中國罕見病領域發生了很多改變，保障政策逐漸完善、更多新葯進入臨牀試驗。還有更多罕見病家庭願意走出來面對大眾講出自己的故事。

上海交通大學醫學院附屬新華醫院兒內分泌遺傳代謝科護士長邊燕也有同感。工作中，邊燕接觸到的戈謝病小患者表現出超越同齡人的懂事及堅韌使她動容。 

最想對戈謝病患者講什麼？

「堅持是最大的動力，未來一切會更美好！」參與藥明生物Run for Health公益活動后，邊燕鼓勵戈謝病患者和他們背后的家庭。

創新葯落地，用光照亮希望

與部分「無藥可治」的罕見病相比，戈謝病在臨牀中已經擁有成熟的治療手段。酶替代療法是I型、III型戈謝病的一線標準治療手段。

按照推算，中國戈謝病患者有約3000到7000人。但藥物可及性差，是中國戈謝病患者治療的長期困局。

在去年，霍國棟曾接觸過一家輾轉多個省份、多個醫院求醫問診的戈謝病患者一家。由於無法承擔高昂的進口特效藥費用，患者肝脾腫大，肚子鼓鼓的，像一個皮球一樣。

「（當時）通過緊急藥物援助的方式，我們協調給孩子用了一次藥，但這個孩子以后的治療仍然沒有保障。」霍國棟介紹。

上述窘境於今年正在得到改觀。自5月獲批並在7月開出首張處方后，藥明生物助力北海康成打造的「戈芮寧」還有望在商保領域獲得突破，進一步減輕患者的經濟負擔，提高治療可及性。

事實上，在「戈芮寧」立項之初，藥明生物和北海康成就希望能打造出一款既能在中國市場具有價格競爭力，又能在「出海」后為企業保留合理利潤的戈謝病創新葯物。

僅僅是上述一個「想法」，哪怕是在時間和成本都極致壓縮的攻堅之路上。依託藥明生物CRDMO模式提供的「端到端」全面賦能，雙方團隊僅耗時不到七年便將創新理念轉化成為可以惠及戈謝病患者的產品。

不論在藥明生物內部，還是在行業內，「戈芮寧」都實現了諸多創新，最終實現了在研發進度、生產、檢測、法規及生產成本上的全方位突破。

例如，「戈芮寧」通過藥明生物自主開發的超高效連續細胞培養平臺WuXiUP™，實現綜合產量提升大於110倍，酶比活性提升大於50%。這大幅度降低了藥物的生產成本。

此外，戈芮寧是中國首個通過生物製品分段生產檢查的創新葯物，產品原液和製劑分別在藥明生物上海和無錫的工廠生產。分段生產有利於縮短新葯上市周期並降低生產成本。為此藥明生物和北海康成團隊此制定和完善了多重方案，確保能夠滿足監管方的要求。

鏈接全社會，創造生命奇蹟

「戈芮寧」的成功上市，不僅為酶替代療法從研發、生產到上市產業鏈的技術標準和監管標準提供了參考依據，更證明了研發企業與CRDMO企業的深度協同，有效加速了高質量罕見病創新葯的上市進程，為中國乃至全球罕見病患者帶來了新的希望。

面對更多的公共健康和罕見病領域的挑戰，藥明生物也在持續通過領先的一體化技術平臺和能力，助力更多罕見病研發企業加快推進高質量創新療法，造福全球患者。

截至目前，藥明生物平臺已支持21個罕見病相關項目，其中包括3款已上市的罕見病治療藥物。

創新葯物落地以外，罕見病患者面臨的諸多困境也不僅僅是醫學問題。如何更大程度上鍊接和整合各方資源，提高罕見病患者的社會關注？

自2021年起，藥明生物與病痛挑戰基金會合作，推出了針對罕見病羣體的教育支持計劃，為患者提供獎學金，幫助他們克服學習障礙，追求更美好的未來。此外，藥明生物連續四年支持蔻德罕見病中心的公益項目，讓罕見病患者實現獲益。

Run for Health 戰「戈」小隊

在2025 Run for Health中國站的現場，一支特別的戰「戈」小隊被邀請在起跑前來到主舞臺合影留念。

他們中，既有來自藥明生物、北海康成參與過「戈芮寧」項目的員工，也有來自罕見病公益組織和醫療機構的代表。正是因為各界的協作和努力，戈謝病患者被更多人看到。

「通過跑步這種運動形式，讓大家對戈謝病的關注和認知能夠得到提高，同時也呼籲社會上更多的人來支持罕見病藥物的研發工作。」

——岳旻

北海康成採購與供應鏈高級總監

「能參與這個項目，使其成功上市，惠及病患，正是我們工作的意義。」

——賀嘉震

藥明生物原液三廠負責人

「‘戈芮寧’是我們和北海康成合作的第一個商業化項目。希望明年和后年，我們能看到更多罕見病藥物上市。」

——毛佳

藥明生物中國CMC管理與運營部

「希望大家在今天的健康跑之后，能瞭解更多的罕見病相關知識，並在未來多支持罕見病患者。也期待更多罕見病新療法、新葯物能研發成功。」

——霍國棟

病痛挑戰基金會醫務社工