FDA批准Crystem Pharma首款治療罕見生長障礙的每日藥丸

周四，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了CrystalPharmaceuticals，Inc. s（納斯達克：CRNX）Palsonify（Paltusotine）用於治療對手術反應不充分和/或無法選擇手術的成年四肢肥大症患者的一線治療。

四肢肥大症是一種罕見的疾病，其特徵是生長激素（GH）過量產生，導致成人手、腳和麪部特徵異常生長。

Palsonify是一種選擇性靶向的2型生長激素抑制素受體非肽（STS 2）激動劑，現在是第一種批准用於成人四肢肥大症的每日一次口服治療藥物。

另請閲讀：Crisis報告了四肢肥大症的持久症狀、口服藥物的激素控制

該批准基於PATHFNDS-1和PATHFNDS-2 3期關鍵試驗的數據，該試驗評估了Palsonify在既往接受過治療和未經藥物治療的四肢肥大症成人中的安全性和有效性。在這兩項試驗中，Palsonify始終表現出起效快、生化控制可靠和持續的功效。

參與者還報告稱，通過肢體肥大症症狀日記（ASD）測量，與肢體肥大症相關的體徵和症狀顯着減輕，這是一種與FDA一致的患者報告的結果工具，旨在捕捉症狀，包括頭痛、關節疼痛、出汗、疲勞、虛弱、腫脹和/或麻木/刺痛。

Palsonify總體耐受性良好，試驗的隨機對照部分沒有報告嚴重不良事件。

Palsonify預計將於10月初在美國上市。

目前正在審查用於肢端肥大症的帕圖索汀的上市許可申請（MAA），以便在歐盟使用，藥品和人用委員會（CHMP）意見的當前時間軸是2026年上半年。

Crystals與Sanwa Kagaku Kenkyuso（SKK）合作，在日本開發治療四肢肥大症的帕特洛索汀並商業化。

在關鍵的3期CARECNDS試驗中，帕圖索汀還在評估治療類癌綜合徵的效果。

類癌綜合徵是由類癌腫瘤釋放的激素和其他化學物質引起的一系列症狀，包括臉紅、腹瀉和呼吸問題。

價格走勢：周五最后一次檢查時，CRNX股價上漲27.35%，至45.71美元。

閲讀下一步：

照片由Tada Images通過Shutterstock提供