FDA批准Crystem Pharma首款治療罕見生長障礙的每日藥丸

周四，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了CrystalPharmaceuticals，Inc. s（納斯達克：CRNX）Palsonify（Paltusotine）用於治療對手術反應不充分和/或無法選擇手術的成年四肢肥大症患者的一線治療。

肢端肥大症是一種罕見的疾病，其特徵是生長激素（GH）的過度產生，導致成人手，腳和麪部特徵的異常生長。

Palsonify是一種選擇性靶向生長抑素受體2型非肽（SST 2）激動劑，現在是第一個批准用於肢端肥大症成人的每日一次口服治療。

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該批准是基於PATHFNDR-1和PATHFNDR-2 3期關鍵試驗的數據，該試驗評估了Palsonify在既往接受過治療和未經藥物治療的肢端肥大症成人中的安全性和有效性。在兩項試驗中，Palsonify始終表現出快速起效、可靠的生化控制和持續療效。

參與者還報告稱，通過肢體肥大症症狀日記（ASD）測量，與肢體肥大症相關的體徵和症狀顯着減輕，這是一種與FDA一致的患者報告的結果工具，旨在捕捉症狀，包括頭痛、關節疼痛、出汗、疲勞、虛弱、腫脹和/或麻木/刺痛。

Palsonify總體耐受性良好，試驗的隨機對照部分沒有報告嚴重不良事件。

Palsonify預計將於10月初在美國上市。

帕特洛索汀治療四肢肥大症的上市授權申請（MAA）目前正在歐盟審查使用，藥品和人類使用委員會（CHMP）意見的當前時間軸是2026年上半年。

Crystals與Sanwa Kagaku Kenkyuso（SKK）合作，在日本開發治療四肢肥大症的帕特洛索汀並商業化。

在關鍵的3期CARECNDS試驗中，帕圖索汀還在評估治療類癌綜合徵的效果。

類癌綜合徵是由類癌腫瘤釋放的激素和其他化學物質引起的一系列症狀，包括臉紅、腹瀉和呼吸問題。

價格走勢：周五最后一次檢查時，CRNX股價上漲27.35%，至45.71美元。

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照片由Tada Images通過Shutterstock提供