中國罕見病患者超過2000萬，中外企業如何合力破局罕見病？

2025-09-26 20:02

（來源：上觀新聞）

2025阿斯利康中國研發日日前在上海落幕。在阿斯利康看來，上海已經展現出在全球生物醫藥創新領域的重要地位，其吸引力源於完善的產業佈局，也源於良好的發展環境。

醫藥創新鏈激活全球合作

阿斯利康全球高級副總裁、罕見病藥物臨牀開發、註冊及患者安全負責人柏睿科博士介紹，上海有4000多家生物醫藥企業，並且1/3的全球授權交易發生在中國。在他看來，上海具備創新葯從早期研究、轉化醫學到臨牀開發的完整產業鏈，同時擁有覆蓋CMC生產、註冊申報及商業化全過程的成熟供應鏈體系，為藥物研發提供了堅實基礎。

「在中國、在上海，我們也不斷發現了很多優秀的外部創新力量，」阿斯利康全球高級副總裁、罕見病藥物研究及產品開發負責人鄭承興博士告訴記者，「近年來，我們收購了亙喜生物，推進跨領域細胞治療研發；近期，我們又宣佈與本地企業堯唐生物達成合作，希望能借助他們創新的基因編輯技術平臺開展藥物研發。」他還提到，阿斯利康也在持續關注其他新興技術領域，最近就和中國本土企業元思生肽達成合作，這家企業正在開發可口服的大環肽產品。

上海的創新生態系統與政策環境也為合作提供了重要支撐。鄭承興舉例説，上海國際生物醫藥產業周匯聚了政、產、學、研、醫各界代表，為企業融入本地創新網絡搭建了高效平臺。

正是上海整體在醫藥領域的整體創新實力，讓阿斯利康堅定看好上海、選擇上海。「上海的醫藥創新生態充滿活力、開放協作，使我們能夠推進真正具有突破性的研究與藥物開發項目，最終惠及患者。」鄭承興説道。

中國創新環境持續優化

在戰略佈局方面，2024年中國政府出臺了一系列支持生物醫藥創新的新政，包括政府對生物科技企業的直接扶持政策，以及對生物醫藥供應鏈的投入。

另一方面，中國龐大的市場規模也是任何一家罕見病藥企都無法忽視的。「目前全球已知的罕見病超過一萬種，但現有的治療方法僅覆蓋約10%。在中國，罕見病患者超過2000萬，這個數字非常龐大。」柏睿科告訴記者，他們希望在中國開展生物樣本和自然病史方面的研究合作。「中國在生物樣本資源方面具有顯著優勢，例如北京大學第一醫院腎科不僅擁有大量生物樣本，還積累了大量同步的患者臨牀數據與自然病史資料，這些都將為未來藥物研發提供重要支撐。」

柏睿科介紹，中國已發佈了兩批罕見病目錄，總共納入了207個病種，為罕見病研發提供了明確指引。其中更有超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。除支付端支持外，藥監部門也將創新葯臨牀試驗申請的審批時限縮短至30天，進一步優化了創新環境。

據瞭解，阿斯利康全球研發中國已承擔了全球臨牀研發的加速器、基礎研究的科學引擎、創新孵化器的戰略角色。在罕見病領域，中國已全面參與全球III期試驗、力爭在中國同步上市新葯更早惠及中國患者。在目前阿斯利康全球上市的7款罕見病創新葯中，已有3款惠及中國大陸患者。

「未來，阿斯利康將繼續深化在中國的合作。」柏睿科表示。據悉，阿斯利康正在與華山醫院及北京大學第一醫院建立合作：與華山醫院的合作將聚焦神經科相關罕見病，與北京大學第一醫院則重點推進腎科罕見病的研究。