申萬宏源：預計全球小核酸藥物市場將加速增長 關注后續臨牀數據讀出以及潛在海外授權

智通財經APP獲悉，申萬宏源發佈研報稱，從作用機制來看，小核酸藥物直接作用於mRNA層面，能夠靶向傳統藥物難以觸及的"不可成藥"靶點，為許多難治性疾病提供了全新的治療思路。在技術持續進步、上市批准及臨牀驗證不斷增加的推動下，預計全球小核酸藥物市場將加速增長，從2023年起以26.1%的複合年增長率在2033年達到467億美元。目前國內多款自研產品正處於臨牀一二期，建議關注后續臨牀數據的讀出以及潛在的海外授權。

申萬宏源主要觀點如下：

小核酸藥物技術逐步成熟，具備顯著優勢

與傳統小分子藥物和抗體藥物相比，小核酸藥物具有研發周期較短、靶點豐富、效果持久、研發成功率較高等顯著優勢。從作用機制來看，小核酸藥物直接作用於mRNA層面，能夠靶向傳統藥物難以觸及的"不可成藥"靶點，為許多難治性疾病提供了全新的治療思路。

從罕見病到常見病，小核酸藥物進入快速發展階段

目前全球小核酸藥物共獲批22款(其中3款已退市)，主要集中在脊髓性肌萎縮症(SMA)、杜氏肌營養不良(DMD)、轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變(ATTR)等罕見病領域，近幾年隨着小核酸藥物在高血脂、乙肝、高血壓等領域的數據讀出，小核酸藥從罕見病領域向慢性病、常見病跨越的趨勢已經展現，市場有望加速擴容。根據沙利文報告數據，全球小核酸藥物市場規模從2019年的27億美元增長到2023年的46億美元，複合年增長率為14.3%。在技術持續進步、上市批准及臨牀驗證不斷增加的推動下，預計全球小核酸藥物市場將加速增長，從2023年起以26.1%的複合年增長率在2033年達到467億美元。

國內企業加速搶佔藍海，關注數據讀出及BD進展

隨着海外產品的陸續商業化，國內創新葯企業近年也在加速佈局小核酸藥，不同於海外巨頭Alnylam和Ionis從罕見病到常見病的經典模式，國內小核酸研發選擇直接切入慢病賽道，適應症集中於心血管、乙肝、癌症等大病種。目前國內多款自研產品正處於臨牀一二期，建議關注后續臨牀數據的讀出以及潛在的海外授權。

建議關注具有自主技術平臺、管線更具優勢的公司：包括瑞博生物、聖諾醫藥、舶望製藥、悦康藥業、石藥集團、騰盛博藥、恆瑞醫藥等。海外優秀企業包括Alnylam、Ionis、Arrowhead等。

風險提示：研發進度不及預期的風險、產品放量不及預期的風險、產品競爭加劇導致價格下降風險。