uniQure(QURE.US)因基因療法AMT-130大漲 高盛唱多：峰值銷售額有望達25億美元

智通財經APP獲悉，高盛最新深度分析報告聚焦uniQure NV(QURE.US)基因療法AMT-130在亨廷頓病治療中的突破性進展及商業前景。據披露，該療法已在兩項劑量組臨牀試驗中展現顯著療效——高劑量組17例患者完成36個月隨訪后，複合亨廷頓病評定量表顯示疾病進展較自然病史減緩75%，總功能能力評分變化減緩60%，腦脊液神經絲輕鏈蛋白水平平均下降8.2%;低劑量組12例患者雖未直接給出對比數據，但整體趨勢與高劑量組一致。生物標誌物及多項次要終點指標均支持AMT-130的神經保護作用。近日，該股已因為該療法消息出現大漲。

在FDA加速批准路徑下，uniQure計劃於2026年第一季度提交生物製品許可申請，基於高劑量組三年期的複合亨廷頓病評定量表(CUHDRS)變化數據，並採用ENROLL-HD自然病史數據集作為外部對照進行傾向評分匹配分析。FDA已認可其製造工藝驗證路徑，要求補充全規模良好生產規範批次及單個工藝性能確認批次以支持生物製品許可申請(BLA)提交。

安全性方面，自2022年12月起未新增嚴重不良事件，給藥相關不良反應均已解決;第三隊列聯合免疫抑制方案試驗中，三例嚴重不良事件通過支持性護理完全恢復。

商業前景方面，高盛模型預測AMT-130全球峰值銷售額可達25億美元，成功概率90%。uniQure計劃初期聚焦美國約2萬確診有症狀患者中的6000人進行市場推廣，假設累計滲透率約25%。公司還將於2025年第四季度與FDA召開預BLA會議，討論確證性研究要求及上市后研究規劃，為最終產品上市鋪路。

該分析強調，AMT-130不僅在療效數據上達到統計顯著性，其通過加速批准路徑提交BLA的策略亦獲得FDA認可，結合亨廷頓病領域未被滿足的醫療需求，該療法有望成為改變治療格局的關鍵產品。uniQure通過與監管機構的持續溝通及嚴謹的臨牀數據積累，正穩步推進這一創新療法的商業化進程，為患者和投資者創造雙重價值。