Crispy Pharmaceuticals獲得FDA批准PALSONIFY; PALSONIFY預計將於10月初在美國上市

聖地亞哥，9月2025年25日（環球新聞網）--Crystem Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：CRNX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）批准PALSONIFYTM（Paltusotine）用於治療對手術反應不充分和/或無法選擇手術的成年四肢肥大症患者的一線治療。PALSONY是一種選擇性靶向生長抑制素受體2型非肽（STS 2）激動劑，現在是第一種批准用於成人四肢肥大症的每日一次口服治療藥物。

Scott Struthers博士説：「隨着FDA批准我們的鉛療法Palsonify，今天標誌着四肢肥大症患者以及Crystals作為一家公司的一個新時代。」Crystem創始人兼首席執行官。「我們很高興能夠履行改變患者生活的承諾。此次批准是我們一流的小分子藥物深入管道中獲得的首次批准。如果沒有四肢肥大症患者、他們的護理人員、我們的員工以及為Palsonify的成功開發計劃做出貢獻的臨牀研究人員和醫療保健專業人員的幫助和合作，這是不可能的。感謝所有參與其中的人。"

該批准基於PATHFNDS-1和PATHFNDS-2 3期關鍵試驗的數據，該試驗評估了PALSONY在既往接受過治療和未經藥物治療的四肢肥大症成年人中的安全性和有效性。在這兩項試驗中，PALSONY始終表現出起效快、生化控制可靠和持續的療效。

參與者還報告稱，通過肢體肥大症症狀日記（ASD）測量，與肢體肥大症相關的體徵和症狀顯着減輕，這是一種與FDA一致的患者報告的結果工具，旨在捕捉對肢體肥大症患者重要的症狀。症狀包括頭痛、關節疼痛、出汗、疲勞、虛弱、腫脹和/或麻木/刺痛。PALSONY總體耐受性良好，試驗的隨機對照部分未報告嚴重不良事件。

這兩項試驗的開放標籤擴展（PLE）階段的長期結果已在今年的內分泌學會年度會議ENDO 2025上公佈，為PALSONY能夠提供持久的IGF-1控制、持續改善患者症狀負擔以及一致的安全性提供了進一步的證據。91%的PATHFNDS-1患者和97%的PATHFNDS-2完成者參加了PLE。

醫學與健康科學執行副總裁兼醫學院院長Shlomo Melmed博士説：「PATHFNDS臨牀開發計劃通過證明Palsonify能夠推動生物化學和症狀控制，為四肢肥大症治療設定了新標準，無論潛在疾病的嚴重程度如何。」「Palsonify的批准對我們的患者來説是一個重大進步，因為人們對一種易於管理、安全的治療選擇的需求尚未得到滿足，具有快速行動和持久反應，可以始終如一地管理四肢肥大症。"

「對於患有四肢肥大症的人來説，治療曾經意味着繁重的注射、突破性的症狀和犧牲生活方式，只是爲了保持正軌，」四肢肥大症社區主席吉爾·西克説。「對我們的社區來説最重要的是--保持一致的控制，這樣疾病就不會控制我們--促使我們與FDA合作舉辦外部領導的以患者為中心的藥物開發會議。這種新的治療方法反映了我們在塑造下一代四肢肥大症護理方面的聲音已被聽到。"

PALSONY預計將於10月初在美國上市。Crassis通過與付款人、醫療保健提供者和患者倡導組織密切合作，確保廣泛獲得PALSONY，以支持那些可能從這種治療中受益的人。

作為這一承諾的一部分，Crystem推出了CrinetiCARE®，這是一項全面的支持計劃，旨在在整個治療過程中幫助患有四肢肥大症的人。CrinetiCARE提供疾病和產品教育、福利驗證、財務援助資源，並獲得專門的護士教育工作者，他們可以在治療入職和持續堅持方面提供支持。欲瞭解更多信息，請訪問www.CrinetiCARE.com或PALSONY產品網站Palsonify.com。

帕特洛索汀治療四肢肥大症的上市授權申請（MAA）目前正在歐盟審查使用，藥品和人類使用委員會（CHMP）意見的當前時間軸是2026年上半年。Crystals與Sanwa Kagaku Kenkyuso（SKK）合作，在日本開發治療四肢肥大症的帕特洛索汀並商業化。

在關鍵的3期CARECNDS試驗中，帕圖索汀還在評估治療類癌綜合徵的效果。