Intelligence強調一次性實驗藥物改善臨牀

Intellia治療公司（納斯達克：NTLA）周四發佈了正在進行的Nexiguran ziclumeran（nex-z）用於治療遺傳性ATTR澱粉樣變性伴多發性神經病（ATTRv-PN）的I期研究的長期隨訪數據。

結果已在國際ATTR澱粉樣變性患者和醫生年會上公佈。研究結果同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

TTR的深度、持久和持續降低仍在繼續。在一次性接受0.3毫克/公斤或更高劑量的患者中（n=33），24個月時的平均血清TTR下降為92%（相應的平均絕對血清TTR水平為17.3 g/mL）。

在12名隨訪時間達到36個月的患者中，平均血清TTR下降90%（相應的平均絕對血清TTR水平為20 g/mL）。

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大多數ATTRv-PN患者在單劑nex-z后觀察到穩定或改善的有利趨勢。

穩定性或改善基於對多種臨牀和生物標誌物指標的評價，包括神經病損害評分（NIS）、改良神經病損害評分+7（mRIS +7）、改良體重指數（mBMI）、諾福克生活質量-糖尿病神經病（MQL-DN）問卷、神經絲輕鏈（NfL）和多發性神經病殘疾（NSO）評分。

在數據截止日期（2025年4月11日）之前完成了24個月mRIS +7評估的18名患者中，13名（72%）表現出具有臨牀意義的閾值改善，達到了至少4分，其中包括隊列中大多數在Alnylam Pharmaceuticals，Inc.治療進展的患者。s（納斯達克股票代碼：ALNY）Onpattro（帕蒂西蘭）。

在參加1期試驗的所有36名患者中，次要終點mBMI、MQL-DN和NfL的平均值均呈疾病改善趨勢，89%的患者在24個月內表現出與基線相比的改善或穩定。

截至數據截止日期，所有患者在所有測試劑量水平下，Nex-z總體耐受良好。

最常報告的治療相關不良事件是輸注相關反應，為輕度或中度，不會導致任何停藥。Intelligence於2025年4月開始在III期MAGNITUTE-2試驗中為患者用藥。

患者篩查進展迅速，預計2026年上半年完成入組。

Intelligence預計將在2028年提交ATTRv-PN的生物製品許可申請（BLA）。

價格走勢：周四最后一次檢查時，NTLA股價下跌4.42%，至16.98美元。

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照片來自Shutterstock