Biogen因高劑量Nusinersen脊髓性肌肉萎縮申請而面臨FDA挫折

周二，美國食品和藥物管理局（FDA）向Biogen Inc.發出了一封完整的迴應信（CRL）。s（NASDAQ：BIIB）nusinersen治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的高劑量方案的補充新葯申請（sNDA）。

FDA信函要求更新sNDA的化學生產和控制（CMC）模塊中的技術信息。

這封信沒有引用高劑量方案臨牀數據的任何缺陷。FDA提供瞭解決方案選項，Biogen計劃根據現有信息迅速重新提交申請。

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Biogen開發主管Priya Singhal表示：「雖然這一結果出乎意料，但我們仍然致力於為患有SM的患者提供高劑量方案。」「我們正在努力向FDA提供必要的信息。」

SPINRAZA（nusinersen）的高劑量方案最近在日本獲得批准，並正在接受歐洲藥品管理局（EMA）和其他全球監管機構的積極審查。

周三，威廉·布萊爾表示：「高劑量Spinraza的RTL令人驚訝，並將被視為對Biogen的增量負面影響，導致股票波動最小。然而，由於RTL僅與CMS缺陷有關，我們在這里看到了一條相對簡單的解決途徑，並繼續相信高劑量方案最終將獲得批准。」

分析師邁爾斯·R Minter補充説，投資者將密切關注定價，因為DEVOTE B部分表明，28毫克Spinraza劑量可能比標準12毫克方案提供更好的無事件生存期。

最近，Biogen同意以8500萬美元收購總部位於馬薩諸塞州的Alcyone Therapeutics。

Alcyone還將獲得與ThecaFlex DRx及其nusinersen和其他管道產品的開發和監管批准相關的某些里程碑，從而確保ThecaFlex DRx的所有權利。

ThecaFlex DRx系統最初正在與Spinraza（nusinersen）一起在脊髓性肌萎縮症患者中進行評估，這將為Biogen更廣泛的研究治療組合提供信息。

BIIB價格走勢：周四發佈時，Biogen股價上漲0.24%，至138.00美元。根據Benzinga Pro的數據，該股52周的交易範圍為110.03美元至199.99美元。

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照片由JHVEPhoto通過Shutterstock拍攝