PepGen報告營養不良患者的拼接糾正率最高，股票翻倍

PepGen Inc.（納斯達克：PEPG）股價周四飆升，交易量為5，304萬股，而Benzinga Pro數據顯示，平均成交量為94.32萬股。

PepGen周三發佈了其正在進行的FREEDOM-DM 1第1期單劑量遞增（SAD）研究的15 mg/kg劑量隊列的臨牀數據，該研究針對1型強直性肌營養不良（DM 1）患者。

強直性肌營養不良是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是進行性肌無力和肌強直，這是肌肉收縮后無法放松。

這是一種多系統疾病，不僅影響肌肉，還影響心臟、大腦、眼睛、內分泌系統和其他器官。

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FREE多姆15毫克/公斤（n=8）劑量隊列的結果、拼接和肌肉濃度數據：

通過22個基因組在給藥后28天測量，接受15毫克/公斤PGN-EDODM 1的患者（n=6）的平均拼接糾正為53.7%。剪切失調會導致蛋白質表達異常，從而引發細胞功能和活力的喪失。

該公司此前報告稱，5毫克/公斤（n=6）和10毫克/公斤（n=4）劑量下的平均拼接修正分別為12.3%和29.1%，表明拼接修正的增加大於劑量比例。

接受15毫克/公斤劑量PGN-EDODM 1的所有6名患者（100%）對治療均表現出改善的拼接糾正。

此外，在第28天，5毫克/公斤（n=6）、10毫克/公斤（n=5）和15毫克/公斤（n=6）組觀察到PGN-EDODM 1肌肉組織濃度的增加大於劑量比例。

PGN-EDODM 1在15毫克/公斤劑量下通常耐受良好，沒有發生嚴重的治療相關不良事件（AE）。

15毫克/公斤劑量組的所有治療相關AE均為輕度或中度、短暫性，除了1名患者（接受口服OTC抗組胺藥）外，不需要干預。

沒有發生電解質相關AE，包括不存在低鎂血癥AE。

所有腎臟標誌物相關AE均無症狀、短暫性（約48小時），無需干預即可消退。

一名患者出現短暫且可逆的腎臟生物標誌物升高，符合研究方案定義的劑量限制性毒性，並被歸類為輕度AE，無需干預即可消退。患者仍留在研究中。

PepGen預計在2026年第一季度報告FREEDOM 2-DM 1 MAD研究5 mg/kg隊列的結果，並預計在2026年第一季度開始給藥其10 mg/kg隊列。

上周四，PepGen將其發行的3125萬股股票定價為每股3.20美元，預計總收益為1億美元。

PEPG Price Action：截至周四發佈時，PepGen股價上漲122.18%，至5.91美元。根據Benzinga Pro的數據，該股52周的交易範圍為0.88美元至9.93美元。

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