Capricor在RTL后FDA A類會議后發佈了針對DMZ細胞療法Deramiocel的BLA更新; HOPE-3主要試驗總數據預計將在2025年第四季度中期發佈，以支持BLA重新提交

FDA和Capricor在HOPE-3關鍵試驗的終點上保持一致HOPE-3關鍵試驗已完成;預計2025年第四季度中期的頭條數據將支持BLA重新提交公司準備根據當前的BLA電話會議和網絡廣播重新提交RTL回覆定於今天上午8：30美國東部時間聖地亞哥9月2025年25日（環球新聞網）-- Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家為罕見疾病開發基於變革細胞和外來體的治療方法的生物技術公司，今天宣佈了其Deramiocel生物製品許可申請（BLA）的監管更新，Deramiocel是該公司用於治療杜氏肌營養不良症（DID）的研究性細胞療法。此次更新是在2025年7月收到完整迴應信（RTL）后與美國食品和藥物管理局（FDA）舉行的A類會議之后進行的。

A型會議的目標是為Deramiocel治療DMD的潛在批准建立一條道路。主要成果包括：

HOPE-3臨牀試驗應作為CRL中要求的「附加研究」。HOPE-3數據可在當前BLA中提交，維持PUL v2.0作為主要療效終點，並建議將左心室射血分數（LVEF）作為關鍵次要終點，Capricor計劃要求將其用於標籤考慮。Capricor計劃提交HOPE-3數據及其對RTL的完整響應，目標是獲得涵蓋DMZ中心臟和骨骼肌功能的標籤。FDA在會議紀要中進一步強調了其承諾，並表示：「FDA仍然致力於與申請人合作，並將通過審查HOPE-3試驗的數據來進一步行使監管靈活性。"