Harmony Biosciences的遺傳性疾病藥物在3期研究中令人失望

和諧生物科學控股公司（納斯達克股票代碼：HRMY）發佈了ZYN 002治療脆性X綜合徵（FXS）的3期註冊臨牀試驗（RERECECT研究）的總體結果。

脆性X綜合徵是一種罕見的遺傳性疾病，是遺傳性智力障礙和自閉症譜系障礙的主要已知原因。

這種疾病對突觸功能、可塑性和神經元連接產生負面影響，並導致一系列智力障礙和行為症狀，例如社交回避和易怒。

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由於目前還沒有FDA批准的針對這種疾病的治療方法，FXS患者的醫療需求嚴重未得到滿足。

RERECECT研究沒有達到社交回避改善的主要終點，主要原因是安慰劑的反應率高於預期。

Harmony Biosciences首席醫療和科學官Kumar Budur表示：「我們將對完整數據集進行全面分析，以更好地瞭解結果……」

RERECECT研究是一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在評估ZYN 002的有效性和安全性，ZYN 002是一種藥學上製造的大麻二酚，以透皮凝膠形式給藥給藥3至30歲以下的FXS患者。

「我們擁有一個后期、催化劑豐富的管道，在臨牀上開展了多個3期項目，並繼續有望在今年第四季度啟動針對發作性睡病和特發性嗜睡症的pitolisant HD的3期試驗。Harmony Biosciences總裁兼首席執行官Jeffrey Dayno表示：「Harmony Biosciences是一家盈利的自籌資金生物技術公司，擁有強大的現金生成能力，這使我們能夠很好地推動未來的增長。」

價格走勢：周三最后一次檢查，HRMY股價下跌14.55%，至27.41美元。

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照片來自Shutterstock