亨廷頓氏症試驗的有希望的數據使uniQure股票翻倍

uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）周三發佈了有關AST-130治療亨廷頓舞蹈症的關鍵1/2期研究的總體數據。

亨廷頓病是一種遺傳性疾病，大腦中的神經細胞會隨着時間的推移而分解。這種疾病會影響一個人的行動、思維能力和心理健康。

該研究達到了其預先指定的主要終點，與傾向評分匹配的外部對照相比，高劑量AST-130在36個月時通過綜合統一亨廷頓氏病評級量表（cUHDRS）測量，顯示出具有統計學意義的疾病進展減緩。

UniQure的研究性基因療法顯示出有希望的療效，並具有可管理的法布里病安全風險

接受大劑量AST-130的患者36個月療效結果（數據截止日期截至2025年6月30日）：

通過cUHDRS測量，疾病進展減慢了75%，具有統計學意義（p=0.003），符合研究的主要終點。

治療患者的cUHDRS較基線的平均變化為-0.38，而傾向評分匹配外部對照中患者的cUHDRS較基線的平均變化為-1.52。

通過TBC測量，疾病進展減慢了60%，具有統計學意義（p=0.033），這符合研究的關鍵次要終點。接受治療的患者的TLR較基線的平均變化為-0.36，而傾向評分匹配的外部對照中患者的變化為-0.88。

運動和認知功能的其他次要終點指標的有利趨勢，包括符號數字模式測試（SIDT）、Stroop單詞閲讀測試（SWRT）和運動總評分（TMS）。

通過SIDT測量，疾病進展減慢88%（p=0.057），SIDT較基線的平均變化為-0.44，而傾向評分匹配外部對照中患者的變化為-3.73。

通過SWRT測量，疾病進展減慢113%（p=0.0021），SWRT較基線的平均變化為0.88，而傾向評分匹配外部對照中患者的變化為-6.98。

通過TMS測量，疾病進展減慢了59%（p=0.1741），TMS較基線的平均變化為2.01，而傾向評分匹配的外部對照中患者的變化為4.88。

腦脊液神經絲輕蛋白（CSF NfL）較基線平均降低-8.2%。CSF NfL是神經變性的充分表徵的支持性生物標誌物。

AST-130總體耐受性良好，兩種劑量下的安全性特徵均可控。

治療組中最常見的不良事件與給藥程序有關，但均已解決。

與此同時，uniQure通過與Hercules Capital，Inc.的非稀釋性高級擔保定期貸款融資籌集了1.75億美元（納斯達克股票代碼：HTGC）以增強公司的財務靈活性，為AMT-130的潛在商業發佈提供資金。

QURE Price Action：截至周三發佈時，uniQure股價上漲189.82%，至39.59美元。根據Benzinga Pro的數據，該股正創52周新高。

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照片由bangoland通過Shutterstock拍攝