普拉德-威利綜合症試驗失敗，阿卡迪亞製藥面臨試驗挫折

阿卡迪亞製藥公司（納斯達克股票代碼：ACAD）周三公佈了其3期COMPASS PWS試驗的初步結果，該試驗評估了鼻內卡貝縮宮素（ACP-101）在普拉德-威利綜合徵（PWS）患者中的療效和安全性。

PWS是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是嬰兒期肌肉無力和進食困難，隨后是從兒童期開始的貪得無厭的飢餓和嚴重肥胖的傾向。PWS還涉及發育迟緩、智力障礙、行為問題和身材矮小等身體特徵。

鼻內卡貝催產素在研究的主要終點方面沒有表現出與安慰劑相比有統計學上的顯着改善，臨牀試驗過度吞噬問卷（HQ-CT）從基線到第12周的變化，也沒有表現出與安慰劑的分離。任何次要終點。

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鼻內卡貝催產素的安全性和耐受性特徵與之前的臨牀試驗一致，顯示不良事件發生率較低。

COMASS PWS是一項為期12周、雙盲、隨機、安慰劑對照的全球III期試驗，在175名入組的5至30歲患有PWS的兒童和成人中評估鼻內卡貝縮辛3.2毫克每日三次（DID）的有效性和安全性。

「儘管令人失望，阿卡迪亞仍有能力實現長期、可持續的增長，這兩款已批准的產品預計將在2025年產生超過10億美元的淨銷售額，以及一個強大的管道，其中包括八個已披露和多個未披露的項目，」阿卡迪亞首席執行官凱瑟琳·歐文·亞當斯（Catherine Owen Adams）表示。「展望未來，我們預計將在2026年開始七項第二階段或第三階段研究，並在2027年底之前讀取四項數據。」

最近，Scorpion Capital的一份簡短報告稱，該公司的競爭對手Soleno Therapeutics Inc. s（納斯達克股票代碼：SL NO）Vykat XR價格過高，對於患有Prader-Willi綜合症（PWS）的兒童來説可能不安全。

價格走勢：截至周三最后一次檢查，ACAD股價在盤前時段下跌11.02%，至21美元。

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照片：Shutterstock