uniQure在一次性亨廷頓舞蹈症治療的關鍵試驗中取得成功

uniQure（納斯達克股票代碼：QURE）周三宣佈，其一次性基因療法AST-130在針對亨廷頓病（一種罕見的神經退行性疾病）患者的關鍵2/3期試驗中達到了主要目標。

這家荷蘭生物技術公司援引試驗的總體數據指出，高劑量版本的AST-130達到了試驗的主要終點，導致疾病進展放緩，並在36個月時產生了統計學顯着影響，根據名為cUHDRS的臨牀評級量表。

這項研究中，29名患者接受了兩種劑量水平的AST-130，研究還達到了一個關鍵的次要終點，即根據另一項稱為36個月時總功能能力的指標，疾病進展在統計學上顯着放緩。

截至6月30日數據截止日期，患者對兩種劑量的耐受性良好，該公司補充説，自2022年12月以來，沒有發生新的與藥物相關的嚴重不良事件。

uniQure（納斯達克股票代碼：QURE）計劃在2025年底前與美國FDA討論調查結果，並於2026年第一季度向該機構提交生物製品許可申請，預計美國將在當年晚些時候推出AMT-130。