Ionis報告了亞歷山大病治療研究的有希望的數據

Ionis Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：IONS）報告了其實驗藥物zilganersen的一項關鍵研究的令人鼓舞的結果，該研究用於治療亞歷山大病（一種罕見的進行性神經系統疾病）。

該研究發現，50毫克劑量的齊爾甘納森顯着改善步態速度（衡量行動能力的關鍵指標），正如第61周的10米步行測試所示，這是該研究的主要目標。該治療耐受性良好，安全性良好。

該公司表示，除了主要終點外，zilganersen還對重要的次要目標表現出一致的積極影響。

報告的大多數副作用都是輕度或中度的，與對照組相比，接受齊甘納森的組嚴重不良事件的發生率較低。

Ionis表示，打算在2026年第一季度向美國FDA提交新葯申請。