Ionis Pharmaceuticals公佈罕見神經系統疾病試驗的「前所未有的結果」

Ionis Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克股票代碼：IONS）周一發佈了zilganersen在患有亞歷山大病（AxD）的兒童和成人中進行的關鍵研究的總體結果，亞歷山大病（AxD）是一種罕見的、進行性且常常致命的神經系統疾病。

這種神經系統疾病破壞了保護神經纖維的髓鞘，這是由GFAP基因突變引起的。

與對照組相比，第61周時，通過10米步行測試（10 MWT）評估，Zilganersen 50毫克在主要終點步態速度方面表現出統計學顯著性和臨牀意義的穩定性（平均差異33.3%，p=0.0412），具有良好的安全性和耐受性。

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Zilganersen還在關鍵次要終點方面表現出一致的益處。

該數據標誌着研究藥物首次在AxD中顯示出積極的疾病改善作用。

Zilganersen還在關鍵次要終點上表現出一致的有利趨勢，表明疾病進展減緩、穩定或改善的證據。

關鍵次要終點包括患者自定義的最令人煩惱的症狀評分、患者總體印象嚴重程度評分、患者總體印象變化評分和臨牀醫生總體印象變化評分較基線的變化。

Zilganersen表現出良好的安全性和耐受性，大多數不良事件的嚴重程度為輕度或中度。zilganersen組嚴重不良事件的發生率在數字上低於對照組。

Ionis計劃於2026年第一季度向美國食品和藥物管理局提交新葯申請，並正在評估在美國啟動擴展獲取計劃的可能性

價格走勢：截至周一最后一次檢查，IONS股價在盤前時段上漲4.88%，至63.99美元。

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照片：Shutterstock