漸凍症藥物支付難，渤健丁偉波：商保創新葯目錄或成新解法，如何落地是關鍵

本文來源：時代財經 作者：張羽岐

罕見病的有效治療，不僅需要推動診斷前置，更需要通過多方共付機制破解支付困境，這樣才能真正讓藥物惠及患者。而目前，諸多罕見病的診治仍普遍面臨着兩大主要問題，即診斷難和支付難。

以漸凍症為例，從出現症狀到就診需8～9個月，確診還需11個月，因此從症狀出現到最終確診往往耗時一年半以上，與3～5年的中位生存期相比，時間已經大大被耗費。如今，每年新診斷的患者有30到50人，但從發病率來看，患者規模遠不止這些。此外，在藥物上市以前估計已有300多名患者確診，但自今年6月漸凍症創新葯物在中國上市以來，真正獲益於這一創新療法的患者人數僅佔已確診患者的1/10左右，因此，罕見病的診斷率、治療率，以及藥物覆蓋都是需要各方共同努力解決的難題。

公眾認知的提升是打破罕見病「診斷難」與「支付難」困境的重要前提。渤健（Biogen）亞太區總裁丁偉波在2025第十四屆中國罕見病高峰論壇接受時代財經採訪時表示，「一直以來，公眾對罕見病的認知存在誤區，即罕見病與自己無關。但實際上如漸凍症這類罕見病，90%以上不屬於家族遺傳性，且病因不明，某一天就可能發生在你我身上，目前患病羣體多為壯年、青壯年，這對社會和家庭的影響非常大。首先需要從認知層面破除誤解，達成共識，罕見病可能與每個人都有關聯。對漸凍症確診來講，不要拖延，診療需要被重視。」

肌萎縮側索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱ALS），又被稱為漸凍症，是一種進行性、致命的神經退行性疾病，可導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞嚥困難、呼吸肌無力等問題死亡。ALS的發病原因尚不明確，5%～10%的患者有家族史，目前已有多個基因被證實與ALS的發病相關，其中SOD1是首個被發現的ALS致病基因，也是中國患者中最常見的致病基因。

今年6月，渤健（BIIB.US）旗下的托夫生注射液（商品名：凱盛迪）在國內正式商業化上市，是中國首個獲批用於攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者的疾病修正治療藥物。丁偉波坦言，漸凍症領域，從發現首個致病基因，到首個靶向基因DMT治療藥物的出現，科學家花了整整30年時間。而藥物上市只是第一步，還有很多問題需要各方一起合作解決。

對於如何衡量藥物是否成功，丁偉波對時代財經表示，最終要看是否真正解決了患者的問題。「以SMA（脊髓性肌萎縮症）治療領域為例，我們積累了長期獲益數據，跟蹤了8年前接受諾西那生治療的新生兒症狀前患兒，結果顯示幾乎所有孩子全部存活，而且大多數孩子都能像正常孩子一樣成長。因此，如果我們大力倡導新生兒SMA基因篩查的普及，通過早診早治，將從根本上改善預后並降低社會成本。此外，如果商保能覆蓋個人自付部分，可顯著減輕患者經濟負擔，切實提升治療率，就能實現SMA患者的‘臨牀治癒’。」

在漸凍症治療領域，渤健透露，接下來將持續推動早診早治及提升藥物可及性，讓更多患者能夠用得上、用得起創新葯物。目前，其至少還在兩個新的靶點上進一步探索突破型療法。

托夫生注射液的獲批為漸凍症患者帶來新的希望，但在希望之外，如何縮短確診時間以把握治療窗口，以及后續治療費用的支付與負擔問題，仍是橫亙在患者面前的難解之題。后者在當前罕見病支付體系下更顯棘手——大部分罕見病藥物尚未被納入醫保報銷範疇，而在患者羣體中有意識購買商業保險的人還很少，且多數商業保險產品對罕見病病種的覆蓋率較低。

「支付端是藥品流通並惠及患者的重要環節。藥品定價並非針對某一位患者而定價，而是針對支付端定價。尤其是罕見病患者的支付，它不應該只是由患者個人去承擔，它應該是有一個多層次保障的社會機制去承擔。」丁偉波對時代財經表示。

以托夫生注射液為例，目前有慈善機構提供的患者援助計劃（PAP），亦有部分患者有商業保險覆蓋。商業保險是根據投保公司的規則，或按照實際花費的比例報銷。但這遠遠不夠，通過過往的數據梳理發現，在目前接受託夫生注射液的患者中，僅有10%左右買了商業保險，剩下90%的人並沒有商業保險，這意味着這些家庭治療的經濟負擔大大加重。

丁偉波告訴時代財經，一方面他們期待國家通過政策與商保公司合作，並將新治療手段納入其中；另一方面仍需向全社會呼籲，這類疾病必須使用商業保險社會共擔的方式承擔支付，由支付方共同承擔，減輕個人支付壓力。

今年，國家醫保局首次制定的商保創新葯目錄，為包括罕見病藥物在內的高價值藥的支付增加了新解法。

「全行業對商保創新葯目錄非常期待，但仍有未知。一方面，這一目錄也是今年剛剛推進，很多細則尚不清楚，但我們願意去嘗試，積極地參與到國家商保創新葯保障的機制建設。不管是風險共擔或者是按療效支付，其實在國際上都有一些成功的案例可以借鑑，所以我相信如果國家採用這樣的方式，大家都會響應的。」丁偉波對時代財經表示，「另一方面，是落地問題，商保創新葯目錄落地以后如何可持續地推進。目錄出臺以后，商保公司如何引入支付保障條款，諸如帶病保險以及后續保險如何保障，如何調動大家對商保的認知、參保的積極性等都需要解決。」