Tryngolza（Olezarsen）在歐盟批准治療家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）

斯德哥爾摩，9月2025年19日/美通社/ -- Sobi（STO：SOBI），一家致力於為罕見疾病患者提供創新治療的全球生物製藥公司，以及Ionis Pharmaceuticals，Inc.今天宣佈，Tryngolza（olezarsen）已在歐盟（EU）獲得批准，作為成人患者飲食的輔助治療，用於治療遺傳確診的家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）。該批准是在人用藥品委員會的積極意見之后進行的。

該批准是基於III期平衡研究的積極數據，其中Tryngolza 80毫克在6個月時顯示空腹三酸甘油脂水平在統計學上顯着降低，並持續了12個月。此外，Tryngolza在12個月內證明了急性胰腺炎事件的顯着且具有臨牀意義的減少。Tryngolza表現出良好的安全性和耐受性。研究結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上。

Sobi研究、開發和醫療事務（RSM）主管兼首席醫療官Lydia Abad-Franch醫學博士、MBA博士表示：「Tryngolza是我們支持歐洲FCS社區的下一步。它具有很強的安全性和有效性，可顯着降低三酸酯水平，顯着減少急性胰腺炎事件，從而影響發病率、死亡率和生活質量。這建立在我們對FCS的承諾之上，該承諾始於Waylivra（volanesorsen），這是迄今為止歐洲唯一獲得批准的FCS治療方法。隨着歐盟委員會批准Tryngolza用於FCS，我們期待為歐盟各地患有這種罕見且使人衰弱的疾病的符合條件的患者提供這種療法。"

FCS是一種罕見的遺傳性嚴重高谷氨醇血癥（sHTG）。FCS患者的三酸甘油脂水平通常極高，並且患急性胰腺炎的風險很高，這可能危及生命。在歐盟，據估計，FCS對每百萬人中多達13人產生影響。

「歐盟批准Tryngolza是治療FCS的重大進步，」Brett P. Monia博士説，首席執行官艾歐尼斯「Tryngolza有可能成為歐盟面臨使人衰弱和危及生命的急性胰腺炎發作風險的FCS患者的變革性治療選擇。我們很自豪能夠與Ionis和FCS社區的長期合作伙伴Sobi合作，為歐盟的FCS患者提供Tryngolza。"

Sobi擁有在美國以外國家商業化Tryngolza的獨家權利，加拿大和中國。

Tryngolza還在三酸酯水平等於500毫克/分升（5.65毫克/升）的sHTG患者中進行評估，並於2025年9月宣佈了III期研究的陽性結果。

關於平衡研究

Balance是一項全球、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期研究，旨在評估olezarsen在FCS患者中的療效和安全性，持續12個月。主要終點是與安慰劑相比，六個月時空腹三酸酯水平較基線的百分比變化。次要終點包括12個月時三酸酯水平的百分比變化、6個月和12個月時其他血脂參數的百分比變化以及治療期間裁定的急性胰腺炎事件發生率。治療和試驗結束評估后，患者有資格進入開放標籤擴展研究，繼續每四周接受一次olezarsen。

關於家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）

FCS是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是三酸甘油脂水平極高。它是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受損引起的。由於LPL的產生或功能有限，FCS患者無法有效分解乳糜微粒（含90%的三酸酯的脂蛋白顆粒）。除了疲勞和嚴重的複發性腹痛等其他慢性健康問題外，FCS患者還面臨急性胰腺炎的高風險。患有FCS的人有時無法工作，從而增加了疾病負擔。

關於TRYNGOLZA（olezarsen）

Trynglolza是一種RNA靶向藥物，旨在降低人體載脂蛋白C-III的產生，載脂蛋白C-III是一種在肝臟中產生的蛋白質，是三酸酯代謝的關鍵調節劑。Tryngolza（olezarsen）已在美國和歐盟獲批用於患有家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）的成年人。Tryngolza每月一次，使用預填充自動注射器皮下注射80毫克。Olezarsen還正在接受嚴重高脂血症（sHTG）的評估，該高脂血症定義為高空腹三酸甘油脂水平'''高脂血症'。

關於索菲

Sobi是一家全球生物製藥公司，釋放突破性創新的潛力，改變罕見疾病患者的日常生活。Sobi在歐洲、北美、中東、亞洲和澳大利亞擁有約1，900名員工。2024年，收入達260億瑞典克朗。Sobi的股票（STO：SOBI）在斯德哥爾摩納斯達克上市。有關Sobi的更多信息，請訪問sobi.com和LinkedIn。

觸點

有關如何聯繫Sobi投資者關係團隊的詳細信息，請單擊此處。如需Sobi Media聯繫人，請單擊此處。

此信息是由Cision提供給您的。

以下文件可供下載：

Tryngolza（olezarsen）在歐盟獲批用於家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）