Roivant和Priovant報告Brepocitini治療衰弱性皮膚肌肉疾病的3期結果

Roivant（納斯達克股票代碼：ROIV）和Priovant Therapeutics今天宣佈了評估布泊西替尼治療皮肌炎（DM）的3期VALOR研究的積極結果。

在主要終點方面，布泊西替尼30 mg組第52周的平均TIS為46.5，而安慰劑組為31.2（p=0.0006）。在所有時間點（包括早在第4周）觀察到布泊西替尼30 mg與安慰劑之間平均TIS存在統計學顯著性差異。這一結果代表了為期52周的糖尿病安慰劑對照試驗的首次陽性結果，也是糖尿病靶向治療的首次陽性註冊試驗。

醫學博士Ruth Ann Vleugels博士説：「皮顏炎對患者來説是一種極其令人衰弱的自身免疫性疾病，我們迫切需要新型、批准的有效療法。」公共衞生碩士，MBA、海蒂和斯科特·C。舒斯特皮膚病學傑出主席、布萊根婦女醫院自身免疫皮膚病中心和結締組織疾病診所創始主任以及哈佛醫學院皮膚病學-風濕病學獎學金項目主任。「VALOR研究的成功代表了皮博迪領域的一個開創性時刻，結果強化了佈雷波西替尼一旦獲得批准，將成為大量皮博迪患者具有深遠影響力的治療選擇的潛力。"

佈雷波西替尼在所有九個關鍵次要終點方面也表現出與安慰劑相比具有臨牀意義和統計學意義的改善。在主要和次要終點中，佈雷波西替尼30毫克和佈雷波西替尼15毫克之間一致觀察到劑量依賴性反應。

大約75%的患者進入了接受背景類固醇的valOR研究，佈雷波西替尼30毫克組的平均基線劑量為12.2毫克/天，安慰劑組為11.3毫克/天。在這些接受背景類固醇的患者中，研究結束時，62%的佈雷波西替尼30毫克患者的類固醇劑量達到了' 20;（相比之下，安慰劑組為34%）和42%的佈雷波西替尼30毫克患者能夠完全停用類固醇（相比之下，安慰劑組為23%）。

即使在這樣的背景下，無論是從絕對值還是相對於安慰劑而言，佈雷波西替尼30毫克組的臨牀改善都是迅速、深入、持久和廣泛的：

觀察到的佈雷波西替尼30毫克安全性特徵與之前的佈雷波西替尼臨牀試驗一致。佈雷波西替尼30毫克組特別關注的不良事件（AEIs）（包括惡性腫瘤、心血管事件和血栓血栓事件）的發生頻率並不高於安慰劑組。