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2025-09-12 02:05
迷宮治療公司(納斯達克股票代碼:MAZA)周四分享了MZE 782的一期健康志願者研究的臨牀結果,MZE 782是一種靶向溶解物轉運蛋白SLC 6A 19的口服小分子。
MUTE 782有可能成為苯丙酮尿症(PKU)(一種遺傳性代謝疾病)患者的一流療法,也是慢性腎病(KN)的一流療法。
藥代動力學(PK)
MTEK 782單次和多次口服給藥后表現出良好的血漿PK特徵。
口服給藥與一致的吸收有關,max為6小時,半衰期為11小時。
暴露量與劑量成比例增加,到第3天達到穩態,支持在第2階段評估的每日一次或兩次給藥方案。
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中性氨基酸排泄
在SAD和MAD隊列中,MTEK 782使中性氨基酸Phe和Gln的24小時尿液排泄量呈劑量依賴性增加,證實了靶點結合和SLC 6A 19抑制。
在960 mg MZE 782單次給藥后,觀察到24小時內尿Phe排泄量增加39倍。在240 mg每日兩次劑量隊列中觀察到第7天24小時內尿Phe排泄量增加42倍。
單次給予960 mg MZE 782后,觀察到24小時內尿Gln排泄增加55倍。在240毫克每日兩次劑量隊列中觀察到第7天24小時內尿Gln排泄量增加了68倍。
估計的腎臟過濾率(eGR)
MZE 782在給藥7天內表現出劑量依賴性的初始BEP下降,其幅度與在開始使用SGLT 2和RAAS抑制劑的患者中觀察到的幅度相似。
后續步驟
Maze計劃啟動兩項MZE 782的II期概念驗證試驗,評估2026年PKU患者血漿Phe減少和CPD患者蛋白尿減少的情況。
在所有隊列中,所有劑量的MZE 782均耐受良好。無嚴重不良事件,無重度不良事件,也無導致停藥的治療相關不良事件。
Maze Therapeutics宣佈超額認購約1.5億美元的私人配售。
此次私募將發行400萬股,每股16.25美元。
MAZA Price Action:截至周四發佈時,Maze Therapeutics股價上漲52.15%,至24.37美元。根據Benzinga Pro的數據,該股正創52周新高。
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照片:jittawit 21/Shutterstock