FDA擴大對阿斯利康用於罕見癌症兒科患者的藥物的批准

周三，美國食品和藥物管理局（FDA）批准阿斯利康（AstraZeneca Plc）（納斯達克股票代碼：AZN）的Koselugo（司美替尼）顆粒劑和膠囊用於患有1歲及以上1型神經纖維瘤病（NF 1）的兒科患者，這些患者患有症狀性、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）、良性神經髓鞘腫瘤。

神經纖維瘤病是一組導致非癌性腫瘤在神經系統、皮膚和骨骼中生長的遺傳性疾病。

2020年，FDA批准將司美替尼膠囊用於2歲及以上患有NF 1且患有症狀性、無法手術的PN的兒科患者。

周三的批准是基於在健康成人中進行的相對生物利用度（BA）研究（研究89）中口服顆粒劑和已批准的膠囊劑之間的充分橋樑，以及SPRint 2期Stratum I研究（膠囊劑，年齡大於2歲）和SPRINKLE研究（口服顆粒劑，年齡大於1歲）中兒科患者人羣之間的暴露匹配。

阿斯利康肺癌組合延長患者生存數年的關鍵研究

兩種製劑之間的暴露量相似，支持將≥ 2歲兒童患者的療效外推至≥ 1歲。

根據體表面積，推薦的司美替尼劑量為25 mg/m2，口服，每日兩次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

SPRint試驗研究了司美替尼在患有NF 1和可測量目標PN的兒科患者中的療效，該PN無法通過手術切除，否則會帶來重大發病風險。

主要療效結局指標是總有效率（ORR），為66%。所有患者均出現部分反應，82%的反應者有至少持續12個月的持續反應。

使用相同的響應標準對ORR進行了獨立的中心審查，結果顯示ORR為44%。

價格走勢：周三最后一次檢查時，AZN股價下跌0.33%，至83.96美元。

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照片由JHVEPhoto通過Shutterstock拍攝