Arrowhead Pharma提交監管許可申請，啟動ARO-MAPT（用於Taauxism的研究性RTI治療方法）的1/2a期臨牀試驗

- 在今天在2025年RNA Leaders USA Congress上介紹的臨牀前研究中，研究性ARO-MAPT證明，在非人靈長類動物皮下給藥后，具有有效且持久的MAPT mRNA和Tau蛋白抑制作用，並且均勻分佈在整個中樞神經系統中

箭頭製藥公司（納斯達克股票代碼：ARWR）今天宣佈，已提交監管許可請求，啟動ARO-MAPT的1/2a期臨牀試驗，ARO-MAPT是該公司的研究性RNA干擾（RTI）治療藥物，正在開發作為Tau病等Tau病的潛在治療方法，包括阿爾茨海默病，一種以認知和功能衰退為特徵的進行性神經退行性疾病。阿爾茨海默病是癡呆症最常見的病因，據估計影響全球3200萬人，是一組稱為tau蛋白病的神經退行性疾病的一部分，其特徵是神經元tau蛋白纏結的異常積累和形成。

ARO-MAPT是Arrowhead第一個利用新的專有遞送系統的研究性基於RNA干擾的療法，該系統在臨牀前研究中已實現了血腦屏障滲透和整個中樞神經系統（中樞神經系統）的靶基因的深度敲除，包括大腦深處區域，皮下注射。這凸顯了Arrowhead在利用其專有的和差異化的靶向RNA分子（TRiM™）平臺向全身多個組織和細胞類型遞送RNA方面的領先地位。