Avidity Biosciences報告試驗結果顯示罕見肌肉疾病的疾病進展已消退

Avidity Biosciences，Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）是一家致力於提供一種新型RNA治療方法的生物製藥公司，名為抗體寡核苷酸結合物（AOCs™），今天宣佈了EXPLORE 44 ®和EXPLORE 44-PLE ™試驗中連續接受del-zota治療一年的參與者的積極新數據。這些數據表明，與基線和自然史相比，在多項功能測量中，疾病進展得到了逆轉，並獲得了前所未有的改善。EXPLORE 44計劃的更多數據將在即將舉行的科學大會上展示。

DMZ是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是由於出生時就缺乏肌萎縮蛋白，從很小的時候就開始出現進行性肌肉損傷和虛弱。Del-zota旨在將磷酸二胺嗎啡醇低聚體（PMO）遞送到骨骼肌和心臟組織，以特異性跳過肌萎縮蛋白mRNA的第44號exon，並能夠產生功能性的、近全長的肌萎縮蛋白。近全長肌萎縮蛋白保留了關鍵功能域，並可能為DMZ 44患者提供更好的肌肉保護。