Travere Therapeutics宣佈FDA撤銷FMSG FILSPARI sNDA的諮詢委員會; PDUFA目標日期設定為2026年1月13日

Travere Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：TVTX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已通知公司，在進一步審查FILSPARI®（斯帕生坦）治療局灶性節段性腎病（FMSG）的補充新葯申請（sNDA）后，不再需要諮詢委員會。FDA仍在審查sNDA，處方藥使用者費用法案（PDUFA）的目標行動日期為2026年1月13日。

如果獲得批准，FILSPARI將成為第一種適用於FSGS的藥物，FSGS是一種由蛋白尿驅動的罕見而嚴重的腎臟疾病，導致進行性腎功能喪失和腎衰竭。FILSPARI是一種口服、非免疫抑制的潛在療法，靶向足細胞損傷，足細胞損傷是FSGS進展的關鍵驅動因素。

sNDA得到了迄今為止在FSGS中進行的兩項最大和最嚴格的頭對頭干預性研究的支持，即III期DUPLEX研究和II期DUET研究。在這些研究中，與最大標記劑量厄貝沙坦相比，FILSPARI在成人和兒童患者中證明了蛋白尿的快速、卓越和持續降低。正如《新英格蘭醫學雜誌》上發表的那樣，DUPFLEX在36周時顯示出具有統計學意義和臨牀意義的蛋白尿緩解，並持續了2年。在DUPFLEX研究中，無論治療組如何，實現部分或完全蛋白尿緩解的患者腎衰竭風險分別降低了67%至77%，而FILSPARI的治療效果在更嚴格的閾值下得到加強，直至完全緩解。這些研究的結果與獨立PARASOL檢查的結果一致，該檢查支持蛋白尿在FMSG中的重要性。

FILSPARI在研究中耐受良好，各試驗的安全性特徵一致，且與厄貝沙坦相當。FILSPARI已獲得FDA和EMA的完全批准，用於減緩成人IgA腎病的腎功能下降。