Travere Therapeutics宣佈FDA撤銷FMSG FILSPARI sNDA的諮詢委員會; PDUFA目標日期設定為2026年1月13日

Travere Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：TVTX）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已通知該公司，在進一步審查FILSPARI®（sparsentan）治療局灶節段性腎病（FMSG）的補充新葯申請（sNDA）后，不再需要諮詢委員會。FDA仍在審查sNDA，處方藥使用者費用法案（PDUFA）的目標行動日期為2026年1月13日。

如果獲得批准，FILSPARI將成為第一種適用於FSGs的藥物，FSGs是一種由蛋白尿引起的罕見且嚴重的腎臟疾病，會導致進行性腎功能喪失和腎衰竭。FISPARI是一種口服、非免疫抑制潛在療法，針對足細胞損傷（FMSG進展的關鍵驅動因素）。

sNDA得到了FSGS迄今為止進行的兩項規模最大、最嚴格的頭對頭干預研究（III期DUPFLEX研究和II期DUET研究）的支持。在這些研究中，在成人和兒童患者中，與最大標示劑量厄貝沙坦相比，FILSPARI顯示出快速、優效和持續的蛋白尿減少。如發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的，DUPLEX在36周時顯示出具有統計學顯著性和臨牀意義的蛋白尿緩解，並持續2年。在DUPLEX研究中實現部分或完全蛋白尿緩解的患者，無論治療組如何，腎衰竭風險分別降低67%至77%，FILSPARI的治療效果在更嚴格的閾值下加強，直至完全緩解。這些研究的結果與獨立的PARASOL研究結果一致，支持蛋白尿在FSGS中的重要性。

FILSPARI在研究中耐受良好，各試驗的安全性特徵一致，且與厄貝沙坦相當。FILSPARI已獲得FDA和EMA的完全批准，用於減緩成人IgA腎病的腎功能下降。