PTC療法可能挑戰BioMarin的代謝疾病治療

周六，BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：BMRN）周六發佈了新的3期PEGASUS研究結果。

數據顯示，其療法Palynziq（pegvalise-pqpz）顯着降低了患有苯丙酮尿症（PKU）（一種罕見的代謝疾病）青少年的血液苯丙酮（Phe）水平。

該試驗招募了55名年齡在12-17歲之間的患者，其中36人接受Palynziq治療，19人繼續僅節食。72周后，45%的Palynziq患者的Phe較基線至少下降50%，其中許多患者達到了指南推薦的水平或正常水平。

安全性結果與成人數據一致。延期階段正在進行中，BioMarin計劃在2025年下半年提交監管提交文件。

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然而，分析師指出了PTC Therapeutics（納斯達克股票代碼：PTCT）新批准的Sepience存在競爭風險，Sepience是一種針對一個月及以上PKU患者的每日口服療法。

威廉·布萊爾（William Blair）指出，塞菲恩斯的標籤更廣泛、給藥更容易、起效更快以及良好的安全性可能會限制Palynziq的吸收。分析師薩米·科温（Sami Corwin）預計，青春期適應症只會給BioMarin帶來小幅收入增長，並警告説，Sepience可能會抑制長期增長預測。

另外，威廉·布萊爾（William Blair）還提到了BioMarin的Voxzogo系列產品的潛在阻力，競爭對手navepegritide將在11月30日之前面臨美國FDA的決定，歐洲預計將在本季度提交申請。

價格走勢：周一最后一次檢查時，BMRN股價下跌3.46%，至55.77美元。

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圖片：Shutterstock