Amicus Therapeutics報告了環帕葡萄糖苷酶阿爾法+麥格司他治療晚發型龐貝氏症的PROBEP研究的4年肌肉功能和生物標誌物數據

Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）今天在日本京都舉行的國際先天性代謝缺陷大會（ICIEM）上宣佈，在晚發型龐貝氏症（LOPD）成人患者中開展的西葡糖苷酶α-atga+麥格司他（cipa+mig）的PROPEL開放標籤擴展（OLE）研究中，介紹了新的4年肌肉功能、肌肉力量和生物標誌物終點。

在PROPEL中隨機分配至cipa+mig組併入組開放標籤擴展期（OLE）的82例患者（62例ERT經驗者和20例ERT初治者）中進行了新分析「西葡糖苷酶α +麥格司他在晚發型龐貝氏症患者中自PROPEL基線接受治療的208周療效和安全性：肌肉功能和生物標誌物」。

Pombiliti + Opfolda在美國適用於治療體重≥40 kg且當前ERT治療未改善的LOPD成人患者。在美國，Pombiliti + Opfolda不適用於未經ERT治療的患者。以下總結的數據來自OLE中ERT經驗組。PROPLE的肺功能數據將在即將舉行的會議上單獨展示。

PROBEP基線時，平均年齡為48.8歲，接受過ERT的隊列中的中位ERT持續時間為7.5年。在ERT經驗組中，肌肉功能、肌肉力量和生物標誌物的測量有所改善和/或持續至208周。從PROMEL基線到第208周的平均變化如下：

沒有發現新的安全信號。截至第208周，41名患者發生了與治療相關的治療后出現的不良事件（TEAEs），導致四次cIPA+mig停藥，兩名患者發生了嚴重的與治療相關的TEAEs，導致兩次cIPA+mig停藥。1名患者發生了與研究治療無關的AE（路易體病惡化），導致死亡;該患者在死亡前已停止研究。