Amicus Therapeutics報告了環帕葡萄糖苷酶阿爾法+麥格司他治療晚發型龐貝氏症的PROBEP研究的4年肌肉功能和生物標誌物數據

Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）今天宣佈，在日本京都舉行的國際先天性代謝錯誤大會（ICIEM）上，介紹了在晚發型龐貝氏症（LOPD）成人中進行的西帕葡萄糖苷脂酶a-atga+麥格司他（cipa+mig）的PROBEP開放標籤擴展（PLE）研究的新的4年肌肉功能、肌肉力量和生物標誌物終點。

這項新分析題為「西聚葡萄糖苷酶阿爾法加麥格司他在從PROBEP基線開始治療的迟發型龐貝氏病患者中的208周療效和安全性：肌肉功能和生物標誌物」，對82名患者（62名ERT經驗豐富，20名ERT初治）進行了這項分析，這些患者被隨機分配至cipa+mig在PROBEP中併入組開放標籤擴展（PLE）。

Pombiliti + Opfolda在美國適用於治療體重超過40公斤且當前ERT沒有改善的LOPD成年患者。在美國，Pombiliti + Opfolda不適用於對ERT治療不敏感的患者。以下總結的數據來自PLE中ERT經驗豐富的組。PROPLE的肺功能數據將在即將舉行的會議上單獨展示。

PROBEP基線時，平均年齡為48.8歲，接受過ERT的隊列中的中位ERT持續時間為7.5年。在ERT經驗組中，肌肉功能、肌肉力量和生物標誌物的測量有所改善和/或持續至208周。從PROPEL基線至第208周的平均變化如下：

沒有發現新的安全信號。直至第208周，41例患者發生治療相關的治療后出現的不良事件（TEAE），導致4例cipa+mig停藥，2例患者發生嚴重治療相關TEAE，導致2例cipa+mig停藥。1例患者發生了與研究治療無關的TEAE（路易體病惡化），導致死亡;該患者在死亡前已退出研究。